文章核心观点 公司公布BP1001 - A实体瘤患者1/1b期临床试验及prexigebersen急性髓系白血病（AML）2期三联组合研究进展，显示积极成果，表明DNAbilize平台技术有潜力开发多种靶向药物 [1] 分组1：公司业务介绍 - 公司是利用DNAbilize脂质体递送和反义技术开发靶向核酸癌症和肥胖症药物组合的生物技术公司 [1] - 公司领先候选产品prexigebersen（BP1001）处于血液癌症2期研究，BP1001 - A处于实体瘤1/1b期研究，还在临床前评估用于治疗肥胖及相关代谢疾病；BP1002用于评估治疗血液癌症和实体瘤；预计为BP1003提交IND申请 [9] 分组2：实体瘤患者治疗进展 - 1/1b期临床试验第二高剂量队列首位患者经六个周期治疗后原发性肿瘤缩小15%，完成九个周期治疗后进入第十个周期，此前经广泛化疗和手术治疗失败，治疗后生活质量改善 [4][5] - 1/1b期试验剂量探索部分为BP1001 - A单药治疗，已完成首队列60mg/m初始规定剂量，开始90mg/m更高剂量队列入组；1b期研究预计在完成三个计划的BP1001 - A单药剂量水平队列后开始，评估BP1001 - A与紫杉醇联合治疗复发性卵巢或子宫内膜肿瘤的安全性和有效性，还预计开展与吉西他滨联合治疗晚期胰腺癌的1b期研究 [6] 分组3：AML患者治疗进展 - 2期临床试验中两名AML患者治疗持久，截至2025年1月仍在接受治疗且状况良好；第一名老年女性患者首次报告时21个月接受16个周期治疗，26个月接受20个周期治疗后仍完全缓解；第二名老年男性患者首次报告时14个月接受12个周期治疗，20个月接受16个周期治疗后仍完全缓解，均采用prexigebersen、地西他滨和维奈托克三联组合治疗 [7][8]