公司动态 - 公司将于2025年2月26日上午8点举办电话会议和网络直播，公布2024年第四季度和全年财务结果并进行公司情况更新 [1] - 公司首席执行官David Meeker将于2025年3月3日下午1点10分参加TD Cowen第45届年度医疗保健会议的炉边谈话 [2] - 财务结果电话会议和炉边谈话的直播可在公司网站投资者关系板块“活动与演示”中观看，财务结果电话会议存档将在结束约两小时后提供，为期30天，TD Cowen会议重播也将在公司网站提供30天 [3] 公司介绍 - 公司是一家商业阶段生物制药公司，致力于改善罕见神经内分泌疾病患者及其家人的生活，总部位于波士顿 [4] - 公司主要资产IMCIVREE（setmelanotide）是一种MC4R激动剂，用于治疗食欲过盛和严重肥胖，已获美国FDA、欧盟委员会和英国药品监管机构批准 [4] - 公司正在推进setmelanotide在其他罕见疾病中的临床开发计划，以及研究性MC4R激动剂LB54640和RM - 718，还有用于治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子药物 [4] 药物适应症 - 在美国，setmelanotide用于减少2岁及以上成人和儿科患者因巴德-毕德氏综合征（BBS）或前阿黑皮素原（POMC）、枯草溶菌素转化酶1（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）缺乏导致的综合征或单基因肥胖患者的多余体重并长期维持减重效果 [5] - 在欧盟和英国，setmelanotide用于治疗2岁及以上成人和儿童因基因确诊的BBS或功能丧失的双等位基因POMC（包括PCSK1）缺乏或双等位基因LEPR缺乏相关的肥胖和控制饥饿，应由有肥胖潜在遗传病因专业知识的医生处方和监督 [6] 药物使用限制 - setmelanotide不适用于治疗因疑似POMC、PCSK1或LEPR缺乏且POMC、PCSK1或LEPR变异被分类为良性或可能良性的肥胖患者 [7] - setmelanotide不适用于治疗与BBS或POMC、PCSK1或LEPR缺乏无关的其他类型肥胖，包括与其他遗传综合征相关的肥胖和普通（多基因）肥胖 [8] 药物禁忌 - 对setmelanotide或IMCIVREE中任何辅料有严重超敏反应的患者禁用 [9] 药物警告和注意事项 - 可能出现性唤起障碍，男性会有自发性阴茎勃起，女性会有性不良反应，告知患者此类事件可能发生，勃起持续超过4小时应寻求紧急医疗救助 [10] - 可能出现抑郁和自杀念头，监测患者是否有新发或恶化的抑郁、自杀想法或行为，若患者出现自杀想法或行为，或出现临床显著或持续的抑郁症状，考虑停用IMCIVREE [11] - 可能出现超敏反应，如怀疑应建议患者立即就医并停用IMCIVREE [12] - 可能出现皮肤色素沉着、原有痣变黑、新黑素细胞痣形成等情况，治疗前和治疗期间定期进行全身皮肤检查，监测原有和新的色素病变 [13] - IMCIVREE未获批准用于新生儿或婴儿，含苯甲醇防腐剂的药物治疗新生儿和低体重婴儿可能出现严重和致命不良反应，包括“喘息综合征” [14] 药物不良反应 - 最常见不良反应（发生率≥20%）包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和自发性阴茎勃起 [15] 特定人群用药 - 不建议母乳喂养时使用IMCIVREE，确认怀孕后除非治疗益处超过对胎儿的潜在风险，否则应停用 [16] 联系方式 - 公司投资者关系和企业传播负责人为David Connolly，电话857 - 264 - 4280，邮箱dconnolly@rhythmtx.com [19] - 媒体联系人是Sheryl Seapy，来自Real Chemistry，电话(949) 903 - 4750，邮箱sseapy@realchemistry.com [19]