文章核心观点 Annexon公司宣布在佛罗里达州夏洛特港举行的黄斑学会第48届年会上展示ANX007治疗地理萎缩（GA）的相关研究 ANX007在治疗GA方面展现出显著的视力保护效果和良好的耐受性，且获得了美国食品药品监督管理局的快速通道指定和欧盟的优先药物（PRIME）指定 [1][2][4] 公司信息 - Annexon是一家生物制药公司，致力于开发治疗严重神经炎症性疾病的疗法，其使命是为患者提供改变游戏规则的疗法 [1][7] - 公司管线涵盖自身免疫、神经退行性和眼科疾病三个治疗领域，旨在满足全球超800万人的未满足需求 [7] ANX007药物信息 - ANX007是一种同类首创、非聚乙二醇化的抗原结合片段（Fab），通过玻璃体内制剂局部阻断眼部C1q 它是GA研究中唯一在最佳矫正视力（BCVA）和低亮度视力（LLVA）终点上显示出显著视力保护作用，并能显著保护视力所需的中央视网膜光感受器的疗法 [2] - ANX007能选择性抑制经典补体途径的起始分子C1q，在晚期干性年龄相关性黄斑变性（AMD）或GA中，玻璃体内注射ANX007可完全阻止C1q和经典途径的激活，在动物模型中可保护光感受器突触和细胞的损失以保存功能 [3] - ANX007已获得美国食品药品监督管理局的快速通道指定和欧盟的优先药物（PRIME）指定 [4] 临床试验情况 - 在2期ARCHER临床试验中，ANX007在干性AMD和GA患者的广泛人群中，通过多种指标显示出对视力丧失的一致保护作用 其治疗效果在治疗期间逐渐增加，停药6个月期间仍维持了对视力丧失的益处 [5] - ANX007在12个月内总体耐受性良好，治疗组和假手术组的脉络膜新生血管（CNV）发生率无增加，也未报告视网膜血管炎事件 [5] 会议展示信息 - 公司将在黄斑学会第48届年会上展示关于ANX007的两项研究，分别为“Impact of C1q Inhibition on Visual Acuity Protection and Central Subdomain Anatomical Preservation with ANX007 in the Phase 2 ARCHER Trial”和“C1q Inhibition Attenuates Microglia-Induced Neuronal Injury: Implications for GA and Neurodegenerative Diseases” [3] - 两位演讲者分别为北加州视网膜玻璃体协会和加州大学旧金山分校的Rahul Khurana博士以及北卡罗来纳州杜克眼科中心的Eleonora Lad博士，演讲时间均为2025年2月13日上午 [6]