文章核心观点 公司收到美国食品药品监督管理局（FDA）关于其新药研究申请（IND）修正案的反馈和指导，允许减少评估Annamycin与阿糖胞苷联合治疗复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）的3期关键试验方案规模，有望加速新药审批时间表 [1][2] 公司概况 - 公司是一家处于3期临床阶段的制药公司，拥有针对难治性肿瘤和病毒的广泛候选药物组合 [1][6] - 公司的领先项目Annamycin是下一代蒽环类药物，旨在避免多药耐药机制并消除目前处方蒽环类药物常见的心脏毒性，目前正在开发用于治疗复发性或难治性急性髓系白血病（AML）和软组织肉瘤（STS）肺转移 [7] - 公司还在开发WP1066，一种能够抑制p - STAT3和其他致癌转录因子同时刺激自然免疫反应的免疫/转录调节剂，针对脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症；此外，公司还参与了包括WP1122在内的抗代谢物组合的开发，用于潜在治疗致病性病毒以及某些癌症适应症 [9] 临床试验进展 MIRACLE试验 - 这是一项评估Annamycin与阿糖胞苷联合治疗R/R AML的全球3期关键适应性试验，将于2025年第一季度开始治疗首例受试者，包括美国、欧洲和中东的试验点 [1] - FDA反馈允许将试验B部分规模减少约10%，有助于公司在美国开设试验点，支持追求加速新药审批时间表 [2] 试验设计 - A部分：前75 - 90名受试者将按1:1:1随机分配，接受大剂量阿糖胞苷（HiDAC）分别与安慰剂、190 mg/m²的Annamycin或230 mg/m²的Annamycin联合治疗；修订后的方案允许在45名受试者时对三个治疗组的初步主要疗效数据（完全缓解或CR）以及安全性/耐受性进行揭盲，预计2025年下半年达到首次揭盲（45名受试者），2026年上半年进行第二次揭盲 [3] - B部分：约220名额外受试者将按1:1随机分配，接受HiDAC加安慰剂或HiDAC加最佳剂量的Annamycin，最佳剂量将根据安全性、药代动力学和疗效的总体平衡来选择 [4] 药物资质 - Annamycin目前获得FDA的快速通道资格和孤儿药指定，用于治疗复发性或难治性急性髓系白血病，以及治疗软组织肉瘤的孤儿药指定；此外，还获得欧洲药品管理局（EMA）治疗复发性或难治性急性髓系白血病的孤儿药指定 [5]