文章核心观点 公司收到FDA对其IND修正案的反馈和指导，允许减少评估Annamycin与Cytarabine联合治疗难治/复发性急性髓系白血病患者的3期关键试验方案规模，推动股价大幅上涨 [2][3][7] 公司股价表现 - 周四MBRX股票大幅上涨，成交量达6485万，而平均成交量为15.7048万 [1] - 周四最后一次检查时MBRX股价上涨426%，达到2.21美元 [7] 试验方案调整 - 公司收到FDA对IND修正案的反馈和指导，可将试验B部分规模减少约10%，有助于加快新药审批时间表 [2][3] - MIRACLE 3期研究采用自适应设计，A部分前75 - 90名受试者随机接受高剂量阿糖胞苷与安慰剂、190mg/m²或230mg/m²的Annamycin联合治疗 [4] - 修订后的方案允许在45名受试者时对三个治疗组的初步主要疗效数据和安全性/耐受性进行揭盲，公司预计2025年下半年进行首次揭盲，2026年上半年进行第二次揭盲 [5] - 试验B部分约220名额外受试者将随机接受高剂量阿糖胞苷加安慰剂或高剂量阿糖胞苷加最佳剂量的Annamycin [6] 药物资质情况 - Annamycin在美国获得了针对复发性或难治性急性髓系白血病和软组织肉瘤的快速通道资格和孤儿药指定 [6] - Annamycin在欧洲药品管理局获得了针对复发性或难治性急性髓系白血病的孤儿药指定 [6]