文章核心观点 - 公司公布2024年财务结果及2025年财务指引，多款产品营收增长，多个临床项目有进展，有望实现盈利 [1][2] 2024年财务数据 营收情况 - 第四季度总营收1.65亿美元，同比增长29%；全年总营收5.6亿美元，同比增长29% [4][5] - 第四季度Crysvita营收1.15亿美元，同比增长23%；全年营收4.1亿美元，同比增长25% [4][5] - 第四季度Dojolvi营收3100万美元，同比增长34%；全年营收8800万美元，同比增长25% [4][5] - 第四季度Evkeeza营收1000万美元；全年营收3200万美元 [4][5] 运营费用 - 第四季度总运营费用2.87亿美元，含4000万美元非现金股票薪酬；全年总运营费用10.96亿美元，含1.58亿美元非现金股票薪酬 [8] 净亏损 - 第四季度净亏损1.33亿美元，每股亏损1.39美元；全年净亏损5.69亿美元，每股亏损6.29美元 [8] 现金情况 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和可销售债务证券为7.45亿美元；全年运营净现金使用量为4.14亿美元 [9] 2025年财务指引 - 预计营收较2024年增长约14 - 20%，将优先管理费用，减少运营净现金使用量 [10] - 全年总营收预计在6.4 - 6.7亿美元，Crysvita营收预计在4.6 - 4.8亿美元，Dojolvi营收预计在9000 - 1亿美元 [12] 临床进展 UX143 - 用于治疗成骨不全症的单克隆抗体，3期Orbit研究预计2025年年中进行第二次中期分析 [10] GTX - 102 - 用于治疗安格曼综合征的反义寡核苷酸，3期Aspire研究预计2025年下半年完成入组；2/3期Aurora研究预计2025年启动 [11][13] UX111 - 用于治疗桑菲利波综合征A型的AAV基因疗法，已提交生物制品许可申请，预计2025年下半年获得PDUFA决定并可能上市 [14] DTX401 - 用于治疗糖原贮积病Ia型的AAV基因疗法，3期GlucoGene研究达主要终点，预计2025年年中提交生物制品许可申请 [15][17] DTX301 - 用于治疗鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症的AAV基因疗法，3期Enh3ance研究已完成37名患者入组 [18] UX701 - 用于治疗威尔逊病的AAV基因疗法，1/2/3期Cyprus2 + 研究正在进行，预计2025年下半年完成第4队列入组 [19][21]