文章核心观点 - 介绍Ultragenyx Pharmaceutical 2024年第四季度及全年业绩、产品销售情况、财务状况、2025年财务指引、管线进展，还提及公司Zacks排名及同行业其他公司情况 [1][2][8] 2024年第四季度业绩 - 每股亏损1.39美元，高于Zacks共识预期的1.24美元，上年同期亏损1.52美元 [1] - 总营收1.649亿美元，同比增长29%，超Zacks共识预期的1.63亿美元 [2] 产品销售情况 产品种类 - 公司销售四种药物，分别为Crysvita、Mepsevii、Dojolvi和Evkeeza [3] 第四季度各产品营收 - Crysvita营收1.154亿美元，同比增长23%，拉丁美洲和土耳其地区销售额2200万美元，同比增长22% [4] - Mepsevii产品营收800万美元，同比基本持平 [5] - Dojolvi产品营收3110万美元，同比增长34% [5] - Evkeeza第四季度销售额1040万美元 [5] 运营费用与现金流 运营费用 - 本季度运营费用2.872亿美元，同比增长15%，研发费用1.878亿美元（增长17%）、销售及管理费用8250万美元（增长7%）、销售成本1690万美元（增长40%） [6] 现金流 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价债务证券为7.45亿美元，9月30日为8.25亿美元 [7] 2024年全年业绩 - 总营收5.602亿美元，同比增长29%，超Zacks共识预期的5.586亿美元 [8] - 每股净亏损6.29美元，窄于2023年的8.25美元，但高于Zacks共识预期的6.11美元 [8] - 2024年运营活动净现金使用量为4.14亿美元 [8] 2025年财务指引 - 预计总营收在6.4 - 6.7亿美元之间，同比增长约14 - 20% [9] - Crysvita营收预计在4.6 - 4.8亿美元之间，同比增长12 - 17% [9] - Dojolvi营收预计在9000 - 1亿美元之间，同比增长2 - 14% [9] - 公司将注重费用管理，战略投资商业发布和推进III期项目，预计2025年运营活动净现金使用量低于2024年 [11] 管线进展 - 与Mereo BioPharma联合开发UX143，用于治疗成骨不全症，两项后期研究预计2025年年中更新结果 [12] - 评估UX701治疗威尔逊病的I/II/III期Cyprus2+研究；计划2025年年中提交DTX401治疗糖原贮积病Ia型的生物制品许可申请 [13] - 2024年12月启动GTX - 102治疗安吉尔曼综合征的III期Aspire研究；2025年将启动Aurora开放标签临床研究 [14] - 开发UX111治疗桑菲利波综合征A型，2024年12月已向FDA提交加速审批的生物制品许可申请，预计2025年下半年有决定 [15] Zacks排名及同行业公司情况 Ultragenyx排名 - 目前Zacks排名为3（持有） [16] 同行业公司情况 - BioMarin Pharmaceutical和Alnylam Pharmaceuticals Zacks排名为2（买入） [16] - BioMarin Pharmaceutical过去30天2024年每股收益预估从3.28美元增至3.29美元，2025年从4.02美元降至4.01美元，过去三个月股价上涨1.6%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率28.7% [17] - Alnylam Pharmaceuticals过去30天2024年每股亏损预估维持在39美分，2025年每股收益预估为41美分，过去三个月股价上涨12.5%，过去四个季度三次超预期一次持平，平均惊喜率65.67% [18]