文章核心观点 Regeneron和赛诺菲宣布FDA已受理Dupixent治疗大疱性类天疱疮（BP）成人患者的补充生物制品许可申请（sBLA）并给予优先审评，若获批，Dupixent将成为美国首个也是唯一治疗BP的靶向药物 [1] 分组1：Dupixent治疗BP相关情况 - FDA受理Dupixent治疗BP成人患者的sBLA并给予优先审评，预计2025年6月20日作出决定 [1] - 关键试验数据支持sBLA，106名中重度BP成人患者参与，主要终点达成，Dupixent组实现持续疾病缓解的患者是安慰剂组的五倍，还显著降低疾病严重程度、瘙痒和口服皮质类固醇（OCS）的使用 [2] - 与安慰剂相比，Dupixent更常见的不良事件（至少3名患者）包括外周水肿、关节痛等 [3] - BP是一种慢性、使人衰弱且易复发的皮肤病，约27000名美国成人患有系统性皮质类固醇无法控制的BP [4] 分组2：Dupixent相关介绍 - Dupixent由Regeneron的VelocImmune技术发明，是一种全人单克隆抗体，可抑制白细胞介素 - 4（IL - 4）和白细胞介素 - 13（IL - 13）通路信号传导，非免疫抑制剂 [7] - Dupixent已在60多个国家获得一种或多种适应症的监管批准，全球超100万名患者正在接受治疗 [8] 分组3：Regeneron的VelocImmune技术 - Regeneron的VelocImmune技术利用基因工程小鼠平台产生优化的全人抗体，公司花数十年发明和开发该技术及相关VelociSuite技术 [9][10] - 该技术创造了大量FDA批准的全人单克隆抗体，包括Dupixent等 [10] 分组4：Dupilumab开发计划 - Dupilumab由Regeneron和赛诺菲根据全球合作协议联合开发，已在超60项涉及超10000名患者的临床试验中进行研究 [11] - 除已获批适应症外，还在多项由2型炎症或其他过敏过程驱动的疾病的3期试验中进行研究，包括不明原因慢性瘙痒、BP和慢性单纯性苔藓 [12] 分组5：Dupixent美国适应症 - 用于治疗6个月及以上中重度湿疹（特应性皮炎或AD）患者，可与或不与外用皮质类固醇联用 [16] - 与其他哮喘药物联用，用于6岁及以上中重度嗜酸性粒细胞性或口服类固醇依赖性哮喘患者的维持治疗 [16] - 与其他药物联用，用于12岁及以上慢性鼻 - 鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）患者的维持治疗 [16] - 用于治疗1岁及以上、体重至少15kg的嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）患者 [16] - 用于治疗成人结节性痒疹（PN） [16] - 与其他药物联用，用于成人慢性阻塞性肺疾病（COPD）且血液嗜酸性粒细胞数量高的患者的维持治疗 [16] 分组6：公司介绍 - Regeneron是领先的生物技术公司，发明、开发和商业化治疗严重疾病的药物，利用专有技术推动科学发现和药物开发 [26][27] - 赛诺菲是创新型全球医疗保健公司，致力于通过科学改善人们生活，提供改变生命的治疗方案和疫苗保护 [29]