文章核心观点 - 美国FDA受理Dupixent用于治疗大疱性类天疱疮（BP）的补充生物制品许可申请（sBLA）并给予优先审评，若获批将成为美国首个且唯一治疗BP的靶向药物，FDA预计于2025年6月20日作出决定 [1][10] 分组1：Dupixent治疗BP的申请情况 - 美国FDA受理Dupixent治疗成人BP的sBLA并给予优先审评 [1] - 优先审评基于关键研究积极结果，相比安慰剂，Dupixent显著改善疾病持续缓解情况 [10] 分组2：Dupixent治疗BP的研究数据 - 关键研究评估Dupixent对106名中重度BP成人患者的疗效和安全性，达到主要终点，Dupixent组实现疾病持续缓解的患者是安慰剂组的五倍 [2] - 研究显示，与安慰剂相比，Dupixent显著降低疾病严重程度、瘙痒程度和口服皮质类固醇（OCS）的使用 [2] 分组3：Dupixent治疗BP的不良反应 - 与安慰剂相比，Dupixent更常出现的不良反应（至少3名患者）包括外周水肿、关节痛、背痛、视力模糊、高血压、哮喘、结膜炎、便秘、上呼吸道感染、肢体损伤和失眠 [3] 分组4：BP疾病介绍 - BP是一种慢性、使人衰弱且易复发的皮肤病，具有2型炎症，多发于老年人群 [4] - 症状包括剧烈瘙痒、水疱、皮肤发红和疼痛性病变，水疱和皮疹可遍布全身，导致皮肤出血和结痂，使患者更易感染并影响日常生活 [4] - 美国约27000名成人患有无法通过全身性皮质类固醇控制的BP [4] 分组5：Dupixent药物介绍 - Dupixent是一种完全人源单克隆抗体，抑制白细胞介素 - 4（IL4）和白细胞介素 - 13（IL13）通路信号传导，非免疫抑制剂 [7] - Dupixent开发项目在3期研究中显示出显著临床益处和2型炎症减少，证实IL4和IL13是2型炎症的关键驱动因素 [7] - Dupixent已在60多个国家获得一种或多种适应症的监管批准，全球有超100万患者正在接受治疗 [8] 分组6：Dupilumab开发情况 - Dupilumab由赛诺菲和再生元根据全球合作协议联合开发 [9] - 到目前为止，dupilumab已在60多项涉及超10000名各种部分由2型炎症驱动的慢性病患者的临床研究中进行了研究 [9] - 除目前获批的适应症外，赛诺菲和再生元正在3期研究中对dupilumab在多种由2型炎症或其他过敏过程驱动的疾病进行研究，包括不明原因的慢性瘙痒、大疱性类天疱疮和慢性单纯性苔藓 [10] 分组7：公司介绍 - 再生元是一家领先的生物技术公司，发明、开发和商业化改变生活的药物，其药物和产品线旨在帮助患有多种疾病的患者 [12] - 再生元利用专有技术推动科学发现和加速药物开发，通过再生元遗传学中心的数据驱动见解和开创性基因医学平台塑造医学新前沿 [13] - 赛诺菲是一家创新型全球医疗保健公司，致力于通过科学改善人们的生活，为全球数百万人提供改变生活的治疗选择和救命疫苗保护 [15]