文章核心观点 - 生物制药公司Chimerix宣布其新药dordaviprone的新药申请获FDA受理并获优先审评，有望为复发性H3 K27M突变弥漫性胶质瘤患者提供首个针对性药物 [1] 公司情况 - Chimerix是一家致力于开发能显著改善和延长致命疾病患者生命药物的生物制药公司，其最先进的临床阶段开发项目dordaviprone正针对H3 K27M突变胶质瘤进行开发，还在进行ONC206的1期剂量递增研究以评估安全性和药代动力学数据 [4] 药物情况 - dordaviprone（ONC201）是一种新型的首创小分子咪吡酮，可选择性靶向线粒体蛋白酶ClpP和多巴胺受体D2（DRD2） [3] - dordaviprone已获得H3 K27M突变胶质瘤的罕见儿科疾病认定，并在新药申请中申请了罕见儿科疾病优先审评凭证（PRV），因其优先审评状态仍有资格获得该凭证，还在美国获得快速通道认定，在美国、欧洲和澳大利亚获得孤儿药认定 [2] 审批进展 - FDA已受理Chimerix为dordaviprone提交的新药申请，寻求加速批准其用于治疗复发性H3 K27M突变弥漫性胶质瘤，该申请获优先审评，处方药用户付费法案（PDUFA）目标行动日期为2025年8月18日，FDA目前不计划召开咨询委员会会议讨论该申请 [1] 公司目标与计划 - 公司CEO表示这一里程碑使公司更接近为复发性H3 K27M突变弥漫性胶质瘤患者加速提供首款针对性药物的目标，团队正与FDA迅速合作以推进审评，同时为可能的商业发布做准备，确保有需要的患者能尽快用上药 [2]