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Disappearance of Decompensated Liver Cirrhosis Episodes After Treatment with Can-Fite's Namodenoson

文章核心观点 - 公司宣布Namodenoson在同情用药计划中治疗失代偿性肝硬化效果显著,或为该病提供新治疗方案,美国肝硬化治疗市场预计到2030年达约150亿美元 [1][3] 公司情况 - Can - Fite BioPharma是临床后期药物开发公司,有平台技术,针对癌症、肝脏和炎症疾病治疗的数十亿美元市场 [5] - 公司主要候选药物Piclidenoson在银屑病III期试验报告了 topline结果,预计开展关键III期试验 [5] - 公司肝脏药物Namodenoson正在进行肝细胞癌(HCC)III期试验、代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)IIb期试验和胰腺癌IIa期研究,已获美国和欧洲孤儿药指定及美国FDA肝癌二线治疗快速通道指定,还对其他癌症有概念验证 [4][5] - 公司第三个候选药物CF602在治疗勃起功能障碍方面显示出疗效,这些药物在超1600名临床研究患者中安全性良好 [5] 药物情况 - Namodenoson是口服小分子药物,高亲和力和选择性结合A3腺苷受体(A3AR),A3AR在病变细胞高表达、正常细胞低表达,可能是药物安全性好的重要因素 [4] 治疗效果 - 患者使用Namodenoson治疗20个月后,疲劳和水肿等症状显著改善,治疗前食管静脉曲张出血,治疗后未再出现胃肠道出血,治疗前中度腹水逐渐消退,停用利尿剂超一年,治疗过程中肝脏硬度均值下降,升高的球蛋白水平开始降低 [2] 行业现状 - 2017年全球约1060万人受失代偿性肝硬化影响,晚期患者治疗选择稀缺,美国肝脏基金会称等待肝移植患者多于可用器官,部分患者等待超五年 [3] - 美国肝硬化治疗市场预计到2030年增长至约150亿美元 [1][3]