文章核心观点 - 公司宣布OPGx - LCA5的1/2期临床试验儿科队列首次给药，计划2025年第三季度分享该队列初始数据，还将在2025年第二季度主要医学会议上分享首批三名成年患者12个月新数据，2025年3月安排与FDA会议讨论3期试验设计和注册终点 [1][2] 公司进展 - 正在进行的OPGx - LCA5 1/2期临床试验儿科队列首次给药，公司计划2025年第三季度分享该队列初始数据 [1] - 首批三名成年患者治疗后一个月起有明显视力改善，公司计划2025年第二季度主要医学会议上分享这三名患者12个月新数据 [2] - 2025年3月安排FDA D类会议讨论关键试验设计和终点 [2] 公司表态 - 公司CEO表示对试验进展自豪，扩大试验至儿科患者是关键一步，早期干预对儿科患者重要，12个月新结果令人鼓舞，将与FDA讨论3期试验设计和注册终点，希望为患者提供治疗选择 [3] 试验设计 - 该临床试验为开放标签1/2期试验，评估OPGx - LCA5视网膜下基因疗法对LCA5基因双等位基因突变导致的遗传性视网膜变性患者的安全性和初步疗效，疗效终点包括使用多亮度定向和移动测试、全视野刺激测试和微视野检查测量功能性视力 [4] 产品信息 - OPGx - LCA5旨在治疗LCA5基因双等位基因突变导致的Leber先天性黑蒙症，使用腺相关病毒8载体将功能性LCA5基因精确递送至外视网膜，目前正在宾夕法尼亚大学进行1/2期临床试验 [6] 公司管线 - 公司是临床阶段眼科生物技术公司，管线包括针对不同基因突变的腺相关病毒基因疗法、用于缩小瞳孔的0.75%酚妥拉明眼科溶液和用于减缓非增殖性糖尿病视网膜病变进展的新型小分子抑制剂APX3330，其中0.75%酚妥拉明眼科溶液正在进行3期试验，APX3330已与FDA就3期试验特殊协议评估达成一致 [7][8] 过往成果 - 2024年12月11日公司举办关键意见领袖网络研讨会，展示OPGx - LCA5成年患者六个月结果，可访问回放 [5] 联系方式 | 类别 | 联系人 | 职位 | 邮箱 | | --- | --- | --- | --- | | 公司 | Nirav Jhaveri | CFO | ir@opusgtx.com | | 投资者关系 | Corey Davis, Ph.D. | LifeSci Advisors | cdavis@lifesciadvisors.com | [13]