文章核心观点 - 临床阶段基因治疗公司Genprex宣布推进糖尿病基因治疗计划，包括与匹兹堡大学更新并整合许可协议，成立专注糖尿病项目开发的全资子公司Convergen Biotech，公司正努力推动该项目进入人体临床试验 [1][2] 独家许可协议 - 新许可协议将公司从匹兹堡大学获得许可的技术整合为单一更新协议，授予Genprex全球独家专利申请及相关技术许可，以及全球非独家使用某些相关技术诀窍的许可，用于开发1型和2型糖尿病基因疗法 [3] - 该许可为公司糖尿病基因治疗计划创建了全面的基因疗法组合，相关技术基于公司原许可的基因治疗方法，通过将含Pdx1和MafA基因的腺相关病毒载体直接注入胰管，可通过常规内窥镜检查完成，GPX - 002正基于此构建物开发，用于治疗1型和2型糖尿病 [3][4] - 这些技术由匹兹堡大学医学院的George Gittes博士实验室开发，可能为全球数百万糖尿病患者提供长期疗效，改变疾病进程 [4][5] - 公司已完成糖尿病构建物的组件确定，继续进行临床前研究，计划在2025年下半年获得FDA关于开展人体首次研究的指导 [6] 全资子公司成立 - 2024年9月公司认为将糖尿病项目从肿瘤项目中分离到新的全资子公司可加快临床开发，吸引直接投资和战略合作，为此成立了Convergen Biotech公司 [7][8] - 公司认为这一举措能让Genprex和Convergen Biotech更专注于各自市场和患者需求，体现了公司对精简、专注战略的持续承诺 [8] 糖尿病行业情况 - 截至2024年，3840万美国人（约占美国人口11.6%）患有糖尿病，其中约10%为1型糖尿病，90 - 95%为2型糖尿病，超9700万18岁以上美国人患有前期糖尿病 [9] - 2021年，全球约5.37亿成年人（20 - 79岁）患有糖尿病，预计到2030年将增至6.43亿，2045年增至7.83亿，全球约770万20岁以上成年人和160万20岁以下儿童及青少年患有1型糖尿病 [9] - 2021年，糖尿病导致全球超670万人死亡，造成约9660亿美元的医疗支出，较前15年增长316% [9] 公司概况 - Genprex是临床阶段基因治疗公司，专注为癌症和糖尿病患者开发改变生活的疗法，与世界级机构和合作伙伴合作开发候选药物，推进基因治疗产品线 [10] - 公司肿瘤项目使用Oncoprex®递送系统，通过静脉注射将肿瘤抑制蛋白递送至肿瘤细胞，领先候选产品Reqorsa®基因疗法正在两项临床试验中评估治疗非小细胞肺癌和小细胞肺癌的效果，两个肺癌临床项目均获FDA快速通道指定，小细胞肺癌项目获FDA孤儿药指定 [10] - 公司糖尿病基因治疗方法采用新型输注工艺，使用腺相关病毒载体将Pdx1和MafA基因直接递送至胰腺，GPX - 002在1型糖尿病模型中可将胰腺α细胞转化为功能性β样细胞，在2型糖尿病中可使耗尽的β细胞恢复活力和补充数量 [10]