文章核心观点 公司2024年营收表现出色同比增长33%，凭借产品组合和全球罕见病业务能力有望在2025年及未来实现持续营收增长和盈利能力提升 ，并给出2025年财务指引 [1][3][7] 公司概况 - 公司是专注于为罕见病患者研发和商业化新药的全球生物技术公司 [2] 2024年财务亮点 - 全年总营收5.283亿美元，按固定汇率计算运营增长33%，货币影响110万美元或1%；第四季度总营收1.497亿美元，报告和固定汇率下均增长30% [4] - Galafold全年净产品销售额4.581亿美元，同比增长18%（固定汇率下19%），第四季度为1.275亿美元；年末约2730名法布里病患者使用该药物 [5] - Pombiliti + Opfolda全年净产品销售额7020万美元，第四季度为2220万美元；年末约220名患者接受或计划接受该产品治疗 [5] - 全年GAAP总运营费用4.505亿美元，较2023年的4.392亿美元增长2.6%；非GAAP总运营费用3.478亿美元，较2023年的3.416亿美元增长1.8% [5][6] - GAAP全年净亏损5610万美元（每股0.18美元），较2023年的1.516亿美元（每股0.51美元）有所减少；第四季度GAAP净收入1470万美元（每股0.05美元），而2023年第四季度净亏损3380万美元（每股0.11美元） [13] - 非GAAP全年净收入7390万美元（每股0.24美元），2023年为净亏损3850万美元（每股0.13美元）；第四季度非GAAP净收入2920万美元（每股0.10美元），2023年第四季度为260万美元（每股0.01美元） [13] - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券总计2.499亿美元，9月30日为2.498亿美元，2023年12月31日为2.862亿美元 [13] 2025年财务指引 - 总营收增长17% - 24% [7] - Galafold营收增长10% - 15% [7] - Pombiliti + Opfolda增长65% - 85% [7] - 毛利率达80%中段 [7] - 非GAAP运营费用3.5亿 - 3.7亿美元 [7] - 预计2025年下半年实现GAAP净收入为正 [7] 产品进展 - Pombiliti + Opfolda在美国、德国、奥地利、西班牙和英国成功商业推出，2024年末约220名患者接受或计划接受治疗；2024年末和2025年初在意大利、瑞典、瑞士、捷克共和国和荷兰达成定价和报销协议，预计这些国家首批商业患者2025年上半年开始治疗；在澳大利亚获监管批准，预计2025年在加拿大和日本有新监管决定及全年达成更多报销协议 [5] 产品信息 Galafold - 是治疗法布里病的口服药物，全球约35 - 50%法布里病患者可能有适用的GLA变异体，在超40个国家获批 [12] - 美国获批用于治疗确诊法布里病且有适用GLA变异体的成人，基于加速批准，持续批准可能取决于确证性试验临床获益验证 [14] - 常见不良反应包括头痛、鼻咽炎、尿路感染、恶心和发热；孕妇使用临床数据不足，不推荐严重肾功能损害或终末期肾病需透析患者使用，儿科患者安全性和有效性未确立 [15] Pombiliti + Opfolda - 是治疗晚发型庞贝病的双组分疗法 [16] - 美国获批用于治疗体重≥40 kg、当前酶替代疗法效果不佳的成年晚发型庞贝病患者 [17] - 有超敏反应（包括过敏反应）、输液相关反应、易感患者急性心肺衰竭风险，妊娠禁用，可能导致胚胎 - 胎儿伤害；常见不良反应包括头痛、腹泻、疲劳、恶心、腹痛和发热 [18] 会议安排 - 公司于2025年2月19日上午8:30举办电话会议和网络直播，讨论2024年全年财务结果和公司最新情况 [10] 财务报表 综合运营报表 - 展示2022 - 2024年净产品销售、成本、毛利、运营费用、其他收支、所得税和净亏损等情况 [24] 综合资产负债表 - 展示2023 - 2024年资产、负债和股东权益情况 [26][27] 非GAAP财务指标调节表 - 展示2022 - 2024年GAAP和非GAAP运营费用调节情况 [29][30] - 展示2023 - 2024年季度和年度GAAP和非GAAP净收入（亏损）调节情况 [31]