公司进展 - 公司成功完成与美国食品药品监督管理局（FDA）的2期结束会议，并就其主要候选产品nebokitug（CM - 101）治疗原发性硬化性胆管炎（PSC）的3期注册研究设计达成一致 [2] - 公司正与潜在战略合作伙伴进行讨论，同时为nebokitug 3期试验做准备，可能在年底前启动该项目 [3] - 公司预计在2025年第一季度末前公布SPRING试验开放标签扩展部分的 topline 数据，主要用于提供nebokitug长期安全性的额外数据 [3] 3期试验设计 - 3期试验是一项随机安慰剂对照（活性药物与安慰剂比例为2:1）的临床事件驱动研究，计划招募约350名PSC患者，研究人群将以中晚期疾病患者为主 [3][6] - 试验的主要终点是首次临床事件发生时间，该终点是一个综合指标，涵盖与PSC疾病进展相关的多个同等权重的不良临床事件 [6] - 患者在活性治疗组每三周静脉注射20 mg/kg的nebokitug，临床事件将由独立的临床终点裁决委员会以盲法评估 [6] nebokitug药物介绍 - nebokitug是一种一流的双活性单克隆抗体，可中和CCL24，阻断免疫细胞募集和成纤维细胞活化，中断纤维化的自我强化纤维炎症循环 [7] - 在临床和临床前研究中，nebokitug已显示出良好的安全性，有潜力治疗多种严重和危及生命的纤维炎症性疾病 [7] - nebokitug已在四项临床试验中取得积极结果，包括PSC患者的2期SPRING试验，接受20 mg/kg较高剂量nebokitug的患者在一系列疾病相关次要终点上有更大改善 [7] PSC疾病情况 - PSC是一种罕见、使人衰弱的进行性肝病，其特征是胆管炎症和纤维化，可导致肝硬化、肝衰竭和死亡，还会增加患癌风险 [8] - PSC在美国影响约30000名患者，全球约80000名患者，约75%的患者同时患有炎症性肠病，肝移植后约20%的患者会复发 [8] - 目前尚无获批疗法，对能够解决PSC症状并减缓或阻止疾病进展的新药有很高的未满足医疗需求 [8] 公司介绍 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，致力于为未满足医疗需求高的纤维炎症性疾病开发创新疗法 [2][11] - 基于CCL24在促进纤维化和炎症中的独特作用，公司开发了nebokitug，该药物已获得FDA和EMA孤儿药以及FDA快速通道指定用于治疗成人PSC [7][11] - 公司的nebokitug治疗系统性硬化症的项目有一个开放的美国研究性新药申请（IND） [11]