文章核心观点 - 公司2024年营收表现出色，同比增长33%，预计2025年营收继续增长17 - 24%，并在2025年下半年实现GAAP净利润转正，未来有望凭借产品组合和业务能力持续提升盈利能力 [1][3][7] 公司概况 - 公司是专注于为罕见病患者研发和商业化新药的全球生物技术公司 [2] 2024年财务亮点 - 全年总营收5.283亿美元，按固定汇率计算运营增长33%，货币影响110万美元或1%；第四季度总营收1.497亿美元，报告和固定汇率下均增长30% [4] - Galafold全年净产品销售额4.581亿美元，同比增长18%（固定汇率下19%），第四季度为1.275亿美元；年末约2730名法布里病患者使用该药物 [5] - Pombiliti + Opfolda全年净产品销售额7020万美元，第四季度为2220万美元；在美国、德国等国成功商业推出后，年末约220名患者接受治疗或安排用药 [5] - 全年GAAP总运营费用4.505亿美元，较2023年增长2.6%；非GAAP总运营费用3.478亿美元，增长1.8% [12] - 全年GAAP净亏损5610万美元，较2023年减少；第四季度GAAP净利润1470万美元，2023年同期为净亏损 [12] - 全年非GAAP净收入7390万美元，2023年为净亏损；第四季度非GAAP净收入2920万美元，高于2023年 [12] - 2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券总计2.499亿美元 [12] 2025年财务指引 - 总营收增长17% - 24%（固定汇率） [7] - Galafold营收增长10% - 15%（固定汇率） [7] - Pombiliti + Opfolda营收增长65% - 85%（固定汇率） [7] - 毛利率达80%中段 [7] - 非GAAP运营费用3.5 - 3.7亿美元 [7] - 预计下半年实现GAAP净利润转正 [7] 产品进展 - Pombiliti + Opfolda在意大利、瑞典等国达成定价和报销协议，预计2025年上半年这些国家的首批商业患者开始治疗；在澳大利亚获监管批准，预计2025年在加拿大和日本有新监管决定及更多报销协议 [5] 会议安排 - 公司将于2025年2月19日上午8:30举办电话会议和网络直播，讨论2024年全年财务结果和公司最新情况 [10] 产品信息 - Galafold是治疗法布里病的口服药物，在全球40多个国家获批 [12][13] - Pombiliti + Opfolda是治疗晚发型庞贝病的双组分疗法 [16][17] 财务报表 综合运营报表 - 2024年净产品销售额5.283亿美元，2023年为3.994亿美元 [24] - 2024年总运营费用4.505亿美元，2023年为4.392亿美元 [24] - 2024年净亏损5610万美元，2023年为1.516亿美元 [24] 综合资产负债表 - 2024年总资产7.85亿美元，2023年为7.779亿美元 [26] - 2024年总负债5.91亿美元，2023年为6.177亿美元 [26] - 2024年股东权益1.94亿美元，2023年为1.602亿美元 [26] 非GAAP财务指标调整表 - 2024年非GAAP总运营费用调整为1.026亿美元，2023年为9767万美元 [28] - 2024年非GAAP总运营费用3.478亿美元，2023年为3.416亿美元 [28] 非GAAP财务指标对账表 - 2024年第四季度非GAAP净收入2920万美元，2023年为255万美元 [29] - 2024年全年非GAAP净收入7390万美元，2023年为净亏损3850万美元 [29]