文章核心观点 - 基因治疗公司Genprex宣布通过与CDMO战略协作推进糖尿病项目，研究用非病毒脂质纳米颗粒递送糖尿病基因疗法候选药物的替代二代方法，有望使公司成为糖尿病市场基因治疗思想领袖 [1][2] 行业情况 - 2024年约3840万美国人患糖尿病，占美国人口约11.6%，其中约10%患1型糖尿病，约90 - 95%患2型糖尿病；超9700万18岁以上美国人患糖尿病前期；2021年全球约5.37亿20 - 79岁成年人患糖尿病，预计到2030年增至6.43亿，2045年增至7.83亿；全球约770万20岁以上成年人和约160万20岁以下儿童青少年患1型糖尿病；2021年糖尿病致全球超670万人死亡，卫生支出约9660亿美元，较前15年增长316% [4] 公司情况 公司简介 - Genprex是临床阶段基因治疗公司，专注为癌症和糖尿病患者开发改变生活的疗法，与世界级机构和合作伙伴合作开发候选药物，推进基因疗法管线，提供新治疗方法 [5][6] 公司项目 肿瘤项目 - 利用系统性非病毒Oncoprex®递送系统，将基因表达质粒封装在脂质纳米颗粒中形成脂质复合物，静脉注射后被肿瘤细胞摄取，表达肿瘤中缺乏的肿瘤抑制蛋白；领先候选产品Reqorsa®基因疗法正在两项临床试验中评估治疗非小细胞肺癌和小细胞肺癌，两个肺癌临床项目获FDA快速通道指定，小细胞肺癌项目获FDA孤儿药指定 [6] 糖尿病项目 - 目前使用相同构建体开发GPX - 002治疗1型和2型糖尿病，通过腺相关病毒载体将Pdx1和MafA基因直接递送至胰腺；在1型糖尿病中，将胰腺α细胞转化为功能性β样细胞，产生胰岛素并逃避免疫系统；在2型糖尿病中，使耗尽的β细胞恢复活力和补充；近期1型糖尿病NOD小鼠模型临床前研究显示，GPX - 002控制血糖持久约120天；公司与CDMO合作研究用非病毒脂质纳米颗粒递送基因，探索下一代构建体优化，非病毒递送系统可重新给药优化治疗 [2][3][6]