文章核心观点 - 生物技术公司业绩超预期，营收高于预期且亏损小于预期 [1] 公司概况 - 公司是RNA靶向药物研发领域的领导者，利用反义技术开发利基和创新药物，目前拥有强大的产品线，并优先推进近期获批产品的商业化 [4] - 公司近期专注于扩大药物供应、提高已上市药物的市场覆盖范围，并与行业巨头达成合作协议以降低研发风险 [5] 第四季度财报亮点 - 营收2.27亿美元，比分析师预期的1.35亿美元高出68.1%，部分得益于Wainua的成功推出和商业化，Spinraza的特许权使用费收入仍是营收的最大贡献者 [6] - 每股亏损0.66美元，比市场预期少0.45美元，尽管因新产品推出导致SG&A费用增加，但仍显示出有效的运营执行能力，运营费用较上一年下降1.3% [7] - 公司自主研发的首款药物Tryngolza（olezarsen）于12月下旬在美国上市 [7] - 公司扩大了战略联盟，与Theratechnologies和Otsuka合作，通过里程碑和特许权使用费获得资金支持，药物研发管线也取得显著进展，但市场准入和报销复杂性仍对运营环境造成挑战 [8] 未来展望 - 2025年公司预计营收超过6亿美元，计划运营亏损少于4.95亿美元，现金储备达23亿美元，持续的战略投资特别是在产品推出和研发管线上的投资将支撑公司持续增长 [9] - 公司计划在年内进行三次独立产品发布，包括用于遗传性血管性水肿的donidalorsen，并计划将olezarsen拓展到新的更大适应症（严重高甘油三酯血症），投资者应关注公司当前后期试验的结果 [10]