文章核心观点 BioMarin制药公司2024年运营转型和财务执行强劲，全年业绩创纪录，为2025年实现两位数营收和盈利增长奠定基础，公司预计2025年多个创新管线候选药物取得进展，各业务板块持续增长 [1][2] 第四季度和2024年全年亮点及2025年展望 创新 - 2024年第四季度总营收7.47亿美元，同比增长16%，主要因VOXZOGO在各地区新患者启动带来强劲贡献；酶疗法收入同比增长9%，得益于各地区患者需求增加和美国以外某些地区政府大额订单的时机 [5] - GAAP净收入同比增加1.05亿美元至1.25亿美元，主要因上述因素带来的毛利润增加和终止项目研发支出减少，部分被销售、一般和行政费用增加抵消；Non - GAAP收入同比增加8500万美元至1.8亿美元 [5] - VOXZOGO早期治疗数据显示对身体比例有显著改善，是唯一在同行评审期刊发表与未治疗对照组相比比例有显著改善的软骨发育不全治疗方法；2025年1月新国际治疗指南推荐VOXZOGO用于软骨发育不全儿童早期治疗 [5] - 2025年1月BMN 333首次人体研究开始给药，预计年底获得初始药代动力学数据，2026年上半年在科学会议上展示详细数据；BioMarin对其临床前表现感到鼓舞 [5] - 公司推进CANOPY临床项目中VOXZOGO在多种病症的开发，软骨发育不全关键研究预计2025年上半年完成入组，2027年启动 [5][6] - 治疗杜氏肌营养不良的BMN 351预计2025年下半年在科学大会上报告初始概念验证数据；PALYNZIQ治疗12 - 17岁青少年苯丙酮尿症的3期研究结果预计2025年年中公布，支持下半年在美国和欧洲提交年龄标签扩展申请；治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏相关肝病的BMN 349首次人体研究单剂量递增阶段完成，2024年12月开始多剂量递增阶段给药 [6] 增长 - 2024年VOXZOGO第四季度收入增长42%，全年增长56%，预计到2027年在超60个国家可用，2023 - 2027年复合年增长率超25%；2024年第四季度美国贡献26%收入，其他地区贡献74%；全年美国贡献24%，其他地区贡献76%；2025年美国市场增长将推动VOXZOGO全球扩张 [9] - 酶疗法2024年第四季度收入增长9%，全年增长12%；ALDURAZYME订单时机使该产品2024年收入同比增长40%，排除ALDURAZYME的酶疗法全年增长10%；预计2025年酶疗法各产品收入将继续两位数增长，有望实现高个位数复合年增长率的长期增长前景 [9] - 2024年公司业务表现创纪录，全年总收入增长18%；GAAP营业利润率达17.0%，同比扩大9.3个百分点，GAAP摊薄后每股收益2.21美元，同比增长154%；Non - GAAP营业利润率28.6%，同比扩大9.2个百分点，Non - GAAP摊薄后每股收益3.52美元，同比增长69% [9] - 2025年公司将继续实施2024年9月宣布的5亿美元成本转型计划，预计2026年充分实现效益，使Non - GAAP营业利润率达40% [9] - 2025年全年总收入指引中点预计同比增长10%，由VOXZOGO全球扩张和酶疗法需求推动；公司有望实现2027年约40亿美元总收入目标；Non - GAAP营业利润率指引中点预计同比增长3.9个百分点至14%，Non - GAAP摊薄后每股收益指引中点预计同比增长22% [9] - 2024年公司经营现金流达5.73亿美元，同比增长260%；第四季度末现金及投资约17亿美元，预计未来经营现金流增加，目标2027年起每年超12.5亿美元 [9] 2025年全年财务指引 - 总收入31 - 32亿美元，其中VOXZOGO预计贡献9 - 9.5亿美元 [13] - Non - GAAP营业利润率32% - 33% [13] - Non - GAAP摊薄后每股收益4.2 - 4.4美元，假设加权平均摊薄后流通股约2亿股 [13][14] 非GAAP信息 - 公司定期使用GAAP和Non - GAAP结果评估财务运营表现和决策，认为提供Non - GAAP信息可增强投资者和分析师对公司业绩的比较和趋势识别能力 [27] - Non - GAAP财务指标有局限性，不应用于替代GAAP指标，且可能与其他公司计算方式不同 [28] - 文档提供了GAAP报告信息与Non - GAAP调整后财务信息的对账表，包括净收入、总收入变化、研发和销售费用、营业利润、摊薄后每股收益、加权平均摊薄后流通股等指标的调整 [29][30][34]