文章核心观点 - BioMarin Pharmaceutical 2024年第四季度财务业绩超预期，凭借产品线战略扩张实现强劲增长，未来有望持续增长 [1][2][3] 公司概况 - 公司专注于为罕见遗传病提供治疗方案，在全球市场战略性增长，Voxzogo是收入增长关键驱动力，注重研发和拓展全球市场 [5] - 公司收入主要来自Voxzogo和酶疗法等关键产品，通过监管批准和市场扩张举措实现增长，需管理竞争格局和运营成本 [6] 第四季度财务表现 - 调整后每股收益达0.92美元，远超预期的0.53美元，同比增长88%；收入达7.47亿美元，超预期的7.12亿美元，同比增长16%；调整后收入1.8亿美元，同比增长90%；净利润1.25亿美元，同比增长525% [2][4] 第四季度业务回顾 - 第四季度增长由Voxzogo驱动，其季度收入同比增长42%，贡献2.08亿美元；政府订单和新患者获取推动酶疗法收入增长9% [7] - 公司取得显著监管进展，包括软骨发育不全筛查指南和将Voxzogo推广至47个国家，计划到2027年覆盖60个市场；研发管线也有进展，BMN 333有新剂量，Canopy项目有临床进展，BMN 351和BMN 333预计2025年有临床结果 [8] - 公司承认成本上升，SG&A费用增加部分抵消了收益，运营挑战部分源于竞争压力和库存调整导致的销售成本增加，但公司积极扩大利润率并应对市场竞争威胁 [9] 未来展望 - 公司预计2025年营收将持续强劲增长，预计增长10%，由Voxzogo和酶产品组合推动；管理层预计效率将大幅提升，目标是到2026年实现40%的非GAAP运营利润率，到2027年实现40亿美元的年收入 [11] - 投资者应关注公司研发管线的进一步扩张，特别是骨骼疾病业务部门的几何扩张和创新进展；公司有计划的监管里程碑和精细的成本管理策略，有望实现持续增长，同时公司将警惕竞争，管理风险并开拓新市场和治疗领域 [12]