文章核心观点 - Apellis和Sobi宣布欧洲药品管理局（EMA）已受理Aspaveli（pegcetacoplan）用于治疗C3肾小球病（C3G）和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC - MPGN）的适应症扩展申请，若获批有望为患者带来治疗选择 [1] 药物申请相关 - EMA已验证Aspaveli用于治疗C3G和IC - MPGN的适应症扩展申请，这两种疾病为罕见慢性肾病且暂无获批疗法 [1] - 提交的申请包含3期VALIANT研究的积极数据，研究达到主要终点，与安慰剂组相比，pegcetacoplan治疗组患者在第26周时蛋白尿减少68%（p<0.0001），各亚组结果一致 [2] - pegcetacoplan治疗患者实现了肾功能稳定（名义p = 0.03），相当比例患者C3c染色强度降低（名义p<0.0001），且安全性和耐受性良好，与既定特征一致 [3] - Apellis首席开发官表示EMA验证使治疗更接近欧洲有需要的患者，公司还在推进美国监管流程，若获批，pegcetacoplan有望于2025年下半年在美国上市用于治疗C3G和IC - MPGN [4] VALIANT研究 - VALIANT 3期研究（NCT05067127）是一项随机、安慰剂对照、双盲、多中心研究，旨在评估pegcetacoplan对124名12岁及以上C3G或原发性IC - MPGN患者的疗效和安全性 [5] - 该研究是此类人群中开展的最大规模单试验，也是唯一纳入青少年和成年患者（包括未移植和移植后患者）的研究 [5] - 研究参与者随机接受pegcetacoplan或安慰剂治疗，每周两次，为期26周，之后进入26周开放标签阶段，所有患者接受pegcetacoplan治疗，主要终点是第26周时尿蛋白与肌酐比值（UPCR）相对于基线的对数转换比率 [5] 疾病介绍 - C3G和原发性IC - MPGN是罕见且使人衰弱的肾病，可导致肾衰竭，过量C3c沉积是疾病活动的关键标志，目前尚无针对病因的治疗方法 [6] - 约50%的C3G和IC - MPGN患者在确诊后5至10年内会出现肾衰竭，需要进行肾脏移植或终身透析，90%曾接受肾脏移植的患者会出现疾病复发 [6] - 估计美国有5000人、欧洲多达8000人受这两种疾病影响 [6] 药物介绍 - Pegcetacoplan是一种靶向C3疗法，旨在调节补体级联的过度激活，该疗法正在针对肾病和血液学领域的罕见疾病进行研究 [7] - Pegcetacoplan已在美国、欧盟等国家获批用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH） [7] 合作情况 - Apellis和Sobi对全身性pegcetacoplan拥有全球共同开发权，Sobi拥有美国以外的独家商业化权，Apellis拥有美国独家商业化权以及眼科用pegcetacoplan的全球商业化权 [8][9] 公司介绍 - Apellis是一家全球生物制药公司，推出了15年来首个新的补体药物类别，目前有两种获批的靶向C3药物，包括首个治疗地理萎缩的疗法 [10] - Sobi是一家专注于罕见和使人衰弱疾病的国际生物制药公司，在血液学、免疫学和专科护理领域提供创新药物，2024年营收达260亿瑞典克朗，约有1800名员工 [11]