文章核心观点 Insmed公司公布2024年第四季度和全年财务业绩及业务进展 各产品线取得积极成果 有望实现业务增长和价值创造 [1][2] 各部分总结 产品进展 - ARIKAYCE 2024年全球收入同比增长19% 第四季度完成3期ENCORE研究患者入组 预计2026年第一季度公布顶线数据 随后提交补充新药申请 [1][6] - Brensocatib用于支气管扩张症的新药申请获FDA受理并获优先审评 目标行动日期为2025年8月12日 若获批预计第三季度在美国上市 2025年计划在欧盟、英国和日本提交监管申请 2026年有望商业推出 针对慢性鼻窦炎无鼻息肉患者的2b期BiRCh研究预计2025年底公布顶线结果 针对化脓性汗腺炎患者的2b期CEDAR研究已启动患者给药 [4][6] - TPIP在2025年2月1日会议上公布2a期研究额外肺部成像数据 显示出积极效果 计划2025年下半年启动针对PH - ILD患者的3期研究 针对PAH患者的2b期研究已完成入组 预计2025年年中公布顶线数据 [6][9] - 基因疗法INS1201的研究性新药申请于2024年12月获FDA批准 计划2025年上半年启动临床研究 另外两个针对肌萎缩侧索硬化症和斯塔加特病的基因疗法候选药物正推进至临床阶段 [9] 财务情况 | 时间 | 美国 | 日本 | 欧洲及其他地区 | 总收入 | | --- | --- | --- | --- | --- | | 2024年第四季度 | 6780万美元（同比增长16.4%） | 3070万美元（同比增长46.6%） | 590万美元（同比增长32.5%） | 1.044亿美元（同比增长24.8%） | | 2024年全年 | 2.548亿美元（同比增长13.7%） | 8770万美元（同比增长33.4%） | 2120万美元（同比增长38.8%） | 3.637亿美元（同比增长19.2%） | 2024年第四季度产品收入成本、研发费用、销售及管理费用均同比增加 全年净亏损9.138亿美元 截至2024年12月31日 公司拥有约14亿美元现金、现金等价物和有价证券 预计2025年ARIKAYCE全球收入在4.05亿 - 4.25亿美元之间 同比增长11% - 17% [7][10] 未来计划 2025年公司计划继续投资于ARIKAYCE全球商业化和拓展、brensocatib美国商业推出及全球监管提交、各产品临床试验推进以及临床前研究项目开发等活动 [11] 产品介绍 - ARIKAYCE是一种新型吸入式阿米卡星制剂 采用PULMOVANCE®脂质体技术 经Lamira®雾化器系统给药 用于治疗鸟分枝杆菌复合群肺部疾病 [16][17] - Brensocatib是一种口服小分子二肽基肽酶1可逆抑制剂 用于治疗支气管扩张症、慢性鼻窦炎无鼻息肉、化脓性汗腺炎等中性粒细胞介导疾病 [19] - TPIP是一种干粉制剂 用于治疗肺动脉高压、间质性肺病相关肺动脉高压等罕见严重肺部疾病 [20] - INS1201是一种研究性微肌营养不良蛋白腺相关病毒基因替代疗法 用于治疗杜氏肌营养不良症 [21] 公司概况 Insmed是一家以患者为中心的全球生物制药公司 致力于提供一流疗法 总部位于新泽西州布里奇沃特 在美国、欧洲和日本设有办事处和研究机构 [39][40]