文章核心观点 - 2024年第四季度和全年Ionis Pharmaceuticals业绩有亏有盈，各业务板块表现不一，公司发布2025年财务指引并介绍在研药物进展 [1][2][12] 第四季度业绩情况 - 每股亏损66美分，小于Zacks普遍预期的每股亏损1.12美元；调整后每股亏损43美分，去年同期每股收益12美分 [1] - 总营收2.27亿美元，高于Zacks普遍预期的1.375亿美元，但同比下降30.2% [2] - 过去一年公司股价下跌26.9%，行业下跌10.2% [2] 收入来源 - 授权Biogen商业化Spinraza，获销售特许权使用费；与Biogen共同销售Qalsody [3] - 与AstraZeneca共同在美国销售Wainua，AstraZeneca拥有美国以外独家商业化权，公司获特许权使用费 [4][5] - 2024年12月FDA批准公司首款完全自主药物Tryngolza，同月在美国上市，欧盟正在审评 [6] 各业务板块收入情况 商业收入 - 第四季度商业收入8600万美元，同比增长8.9%，高于Zacks普遍预期的8100万美元 [7] - Spinraza特许权使用费收入6400万美元，同比增长1.6%，Biogen记录的Spinraza销售额4.214亿美元，同比增长2%，高于Zacks普遍预期的6100万美元 [8] - Wainua特许权使用费收入1000万美元，AstraZeneca记录的第四季度销售额4200万美元，环比增长84% [8] - 其他商业收入1200万美元，去年同期1700万美元，包括Tegsedi和Waylivra分销费、许可和特许权使用费等 [9] 研发收入 - 研发收入同比下降42.7%至1.41亿美元，高于Zacks普遍预期的5700万美元 [10] - 合作协议收入本季度9700万美元，去年同期1.79亿美元；来自合作伙伴AstraZeneca的Wainua联合开发收入本季度4400万美元，去年同期6700万美元 [10] 成本情况 - 调整后运营成本同比下降1.3%至3.01亿美元；SG&A成本增长18.5%，研发成本下降7.2% [11] 2024年全年业绩情况 - 每股亏损3.04美元，小于Zacks普遍预期的每股亏损3.47美元，去年同期亏损2.56美元 [12] - 总营收7.05亿美元，高于Zacks普遍预期的6.186亿美元，同比下降10.5%，也高于公司指引的超5.75亿美元 [12] 2025年财务指引 - 预计总营收超6亿美元，Zacks普遍预期6.751亿美元，收入将向商业收入倾斜，研发收入低于2024年且大部分在下半年 [13] - 调整后运营亏损预计小于4.95亿美元，调整后运营费用预计高个位数增长，研发成本预计与2024年相当，预计年底现金约17亿美元 [14] 自主研发候选药物进展 - Olezarsen正在三项严重高甘油三酯血症后期研究中评估，已完成入组，预计2025年下半年出数据 [15] - 11月FDA受理donidalorsen用于治疗遗传性血管性水肿的新药申请，预计2025年8月21日做出决定，管理层预计其为公司第二次独立商业发布，合作伙伴Otsuka已在欧盟提交监管申请 [16][17] - Zilganersen正在一项治疗亚历山大病的III期研究中评估，预计2025年出数据 [17] - 另一候选药物ION582治疗天使综合征的全球关键III期研究预计2025年上半年开始 [17] 合作研发候选药物进展 - AstraZeneca和公司正在开发Wainua用于治疗遗传性TTR淀粉样变性心肌病，预计2026年下半年出III期研究数据 [18] - 合作伙伴Novartis正在后期研究中开发pelacarsen用于治疗Lp(a)驱动的心血管疾病，预计今年出数据 [19] - 与GSK正在两项后期研究中开发bepirovirsen用于治疗慢性乙肝，已完成入组，预计2026年出数据 [19] Zacks评级 - 公司目前Zacks评级为3（持有） [20]