公司动态与战略 - 公司计划在2025年第一季度末提交FILSPARI®(sparsentan)用于FSGS适应症的补充新药申请(sNDA)以寻求传统批准[1] - FILSPARI在2024年第四季度净销售额达5000万美元 全年销售额达1.322亿美元[1] - 公司2024年第四季度总净产品销售额达7350万美元 全年销售额达2.267亿美元[1] - 公司CEO表示FILSPARI的商业化表现超出基准 其作为IgAN基础疗法的差异化定位增强了医生信心[2] - 公司正优化pegtibatinase的生产工艺 准备在2026年重新启动关键项目的患者招募[2] 财务表现 - 2024年第四季度净产品销售额7350万美元 较2023年同期的3990万美元增长84%[4] - 2024年全年净产品销售额2.267亿美元 较2023年同期的1.275亿美元增长78%[4] - 2024年第四季度研发费用6210万美元 全年研发费用2.175亿美元 较2023年有所下降[5] - 2024年第四季度销售、一般及行政费用6950万美元 全年费用2.641亿美元[6] - 截至2024年12月31日 公司拥有现金、现金等价物及有价证券共计3.707亿美元[8] 产品管线进展 - FILSPARI于2024年9月5日获得FDA完全批准用于延缓IgAN成人患者的肾功能下降[14] - 2024年第四季度收到693份新患者开始治疗表格(PSFs) 显示医生使用量增长[14] - FDA为FILSPARI在IgAN中修改肝脏监测要求的sNDA设定了2025年8月28日的PDUFA目标行动日期[14] - 公司预计2025年KDIGO临床指南最终发布 草案已推荐FILSPARI作为IgAN的基础靶向治疗[14] - 公司计划在2025年扩大SPARTAN研究 纳入肾移植后IgAN复发患者 并启动FILSPARI在肾移植后复发IgAN或FSGS患者的新研究[14] 国际合作与里程碑 - 合作伙伴CSL Vifor已在德国、奥地利和瑞士推出FILSPARI用于IgAN治疗[14] - 公司预计2025年欧洲FILSPARI的有条件营销授权(CMA)将转为完全批准 届时将获得CSL Vifor的1750万美元里程碑付款[14] - 合作伙伴Renalys Pharma已完成sparsentan在日本治疗IgAN的注册性III期临床试验患者招募 预计2025年下半年公布顶线结果[14] 资产负债表 - 2024年底公司总资产5.941亿美元 较2023年的7.889亿美元有所下降[33][34] - 2024年底总负债5.350亿美元 股东权益5908万美元[34] - 2024年净亏损3.215亿美元 每股亏损4.08美元[36] - 非GAAP调整后净亏损2.410亿美元 每股亏损3.05美元[38]