文章核心观点 - NKGen向为治疗选择有限的额颞叶痴呆（FTD）患者提供潜在治疗迈出重要一步，公司宣布在经美国FDA批准的单一同情用药研究性新药（IND）下，为一名FTD患者施用了扩增的自体NK细胞疗法troculeucel [1] 分组1：FTD疾病现状 - 美国约有6万人患有FTD，高达40%的FTD病例有遗传因素，目前尚无治愈方法，也没有能减缓或阻止疾病进展的疗法 [2] 分组2：NKGen的举措 - NKGen与UCLA的Mario Mendez博士和Jessica Rexach博士合作，探索troculeucel治疗FTD的潜在作用，此次FDA批准的单一IND同情用药是迈向未来完整IND申请的第一步 [3] - 患者将在Sarcoma Oncology Center接受troculeucel输注，由Sant Chawla博士和Erlinda Gordon博士指导，同时由UCLA的Mendez博士进行独立定期评估 [4] 分组3：相关人员观点 - NKGen首席执行官Paul Y. Song博士表示，troculeucel能穿过血脑屏障改善阿尔茨海默病患者脑脊液中淀粉样蛋白、α-突触核蛋白和tau蛋白水平并减少神经炎症，鉴于FTD患者中GFAP和tau蛋白持续升高，认为在FTD患者中尝试troculeucel是合理的 [4] - UCLA的Rexach博士认为通过调节外周免疫成分影响脑部疾病是该领域的关键前沿，这项工作旨在解决包括FTD在内的目前无法治愈的神经退行性疾病，将为FTD的免疫细胞调节提供有效策略 [4] - UCLA的Mendez博士称FTD及其相关疾病对患者和家庭是毁灭性的，目前缺乏疾病修饰疗法，对troculeucel在阿尔茨海默病患者中的初步临床和生物标志物数据印象深刻，认为其降低脑脊液中tau蛋白和神经炎症的能力可能对FTD及相关疾病有益 [4] 分组4：troculeucel介绍 - troculeucel是一种基于细胞的、患者特异性的、离体扩增的自体NK细胞免疫治疗药物候选物，公司正在开发其用于治疗神经退行性疾病和多种癌症，它是世界卫生组织（WHO）为SNK01指定的国际非专利名称（INN） [5] 分组5：NKGen公司介绍 - NKGen是一家临床阶段的生物技术公司，专注于创新自体和异体NK细胞疗法的开发和商业化，公司总部位于美国加利福尼亚州圣安娜 [6]