文章核心观点 公司2024年业绩表现强劲，ORLADEYO收入增长显著，亏损大幅收窄 2025年有望实现盈利 公司推进ORLADEYO儿科适应症扩展及多个临床项目，有望带来新增长点 [1][3][26][27] 各部分总结 产品销售情况 - ORLADEYO 2024年第四季度净收入1.242亿美元，同比增长36.6%；全年净收入4.377亿美元，同比增长34.3% [1][7][10] - 2024年第四季度末，73.5%的美国患者使用付费产品，高于2023年底的71.4% [7] - 2024年第四季度，美国以外地区销售占全球ORLADEYO净收入的13.9%，全年占比11.8% [7] - 公司已在葡萄牙获得ORLADEYO的最终报销，预计2025年上半年在荷兰实现报销 [7] - 一项针对60名HAE治疗医生的调查显示，97%的医生考虑开ORLADEYO，59%的现有处方医生表示极有可能为更多患者开此药 [7] 财务数据 - 2024年第四季度，总营收1.315亿美元，同比增长40.8%；全年总营收4.507亿美元，同比增长36.0% [10][17] - 2024年第四季度，研发费用降至4940万美元，同比下降29.5%；全年降至1.746亿美元，同比下降19.4% [11][18] - 2024年第四季度，销售、一般和行政费用增至8050万美元，同比增长25.0%；全年增至2.661亿美元，同比增长24.4% [12][19] - 2024年第四季度，利息费用为2440万美元，与2023年第四季度基本持平；全年为9850万美元，低于2023年的1.082亿美元 [13][20] - 2024年第四季度，GAAP运营亏损450万美元，远低于2023年第四季度的4270万美元；全年GAAP运营亏损250万美元，低于2023年的1.037亿美元 [13][21] - 2024年第四季度，非GAAP运营利润为1680万美元，而2023年第四季度为非GAAP运营亏损2620万美元；全年非GAAP运营利润为6290万美元，而2023年为非GAAP运营亏损4810万美元 [13][21] - 2024年第四季度，净亏损2680万美元，合每股0.13美元，低于2023年第四季度的6170万美元，合每股0.31美元；全年净亏损8890万美元，合每股0.43美元，低于2023年的2.265亿美元，合每股1.18美元 [15][22] - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物、受限现金和投资总计3.428亿美元，低于2023年底的3.908亿美元；2024年第四季度运营现金使用量为840万美元 [16] 业务展望 - 公司将2025年ORLADEYO全球净收入预期提高至5.35 - 5.50亿美元（此前为5.15 - 5.35亿美元），预计全年总收入（包括RAPIVAB）在5.60 - 5.75亿美元之间（此前为5.40 - 5.60亿美元） [1][23][24] - 公司重申2025年非GAAP运营费用预期在4.25 - 4.35亿美元之间（不包括基于股票的薪酬） [25] - 公司预计2025 - 2027年营收年复合增长率约为20%，运营费用年复合增长率接近5% [26] - 公司预计2025年下半年接近季度正每股收益和正现金流，2026年全年实现盈利和正现金流 [27] 研发进展 - 公司计划在2025年向FDA提交新药申请，将ORLADEYO标签扩展至2 - 11岁HAE儿童，还计划在欧洲、日本和加拿大等全球地区进行额外监管申报 [6][8] - 公司推进BCX17725治疗Netherton综合征的临床试验，预计2025年获得初始数据 [13] - 公司计划在2025年推进avoralstat治疗糖尿病黄斑水肿的临床试验 [13]