文章核心观点 - Axsome Therapeutics公司宣布SYMBRAVO的EMERGE 3期试验达到主要终点，相比口服CGRP抑制剂，SYMBRAVO在偏头痛治疗上有显著优势，能快速且大幅改善偏头痛疼痛和症状，且耐受性良好，公司计划未来几个月在美国推出该药物 [1][7] 关于EMERGE试验 - 这是一项3期、开放标签、多中心试验，旨在评估SYMBRAVO对口服CGRP抑制剂治疗反应不足的偏头痛患者的急性治疗效果和安全性 [8] - 符合条件的患者需在入组前至少1个月使用口服CGRP抑制剂治疗偏头痛，且对其治疗反应不足（mTOQ - 4评分≤7） [8] - 入组患者从口服CGRP抑制剂转为SYMBRAVO治疗接下来的4次偏头痛发作，共96名患者入组，试验中SYMBRAVO治疗了365次偏头痛发作 [2][8] - 主要疗效终点是mTOQ - 4总评分从口服CGRP抑制剂治疗期到SYMBRAVO治疗期的变化 [8] 试验结果 - SYMBRAVO在mTOQ - 4总评分上显示出比口服CGRP抑制剂更显著的偏头痛治疗反应（5.2 vs 2.8，p<0.001） [3] - 47.9%的患者在使用SYMBRAVO后，多数发作在2小时内至少一半时间达到疼痛缓解，而口服CGRP抑制剂组仅为1.0%（p<0.001） [1][5] - 47.9%的患者在单次使用SYMBRAVO后报告24小时或更长时间的持续疼痛缓解，而口服CGRP抑制剂组为16.7%（p<0.001） [1][5] - 51.0%的患者在使用SYMBRAVO后能快速恢复正常活动，而口服CGRP抑制剂组为11.5%（p<0.001） [1][5] - 63.5%的患者在使用SYMBRAVO后表示有足够信心规划日常活动，而口服CGRP抑制剂组为26.0%（p<0.001） [5] - SYMBRAVO治疗后，患者在偏头痛特异性生活质量问卷（MSQ）的所有三个领域的整体生活质量和日常功能有显著改善（p = 0.003至<0.001） [4] - 26.0%的患者在用药30分钟后报告偏头痛总体改善，2小时后这一比例达到69.2% [7] - 所有治疗发作中，50.0%的患者在使用SYMBRAVO后2小时达到疼痛缓解，部分患者在用药30分钟后即有缓解；2小时的疼痛缓解在24小时和48小时的持续率分别为78%和75%；2小时后达到疼痛自由和摆脱最困扰症状的患者分别为22.5%和26.6% [6] SYMBRAVO药物信息 - SYMBRAVO是一种新型口服单剂量药物，由MoSEIC™美洛昔康和利扎曲普坦组成，用于成人有或无先兆偏头痛的急性治疗 [12] - 美洛昔康是通过Axsome的MoSEIC技术实现的偏头痛新分子实体，能快速吸收并保持较长血浆半衰期；美洛昔康是COX - 2优先非甾体抗炎药，利扎曲普坦是5 - HT1B/1D激动剂 [12] - SYMBRAVO旨在提供快速、增强和持续的偏头痛疼痛缓解，并减少症状复发，其治疗急性偏头痛的确切作用机制未知 [12] 公司信息 - Axsome Therapeutics是一家引领中枢神经系统（CNS）疾病治疗新时代的生物制药公司，专注于开发具有新作用机制的差异化产品，以改善患者治疗效果 [1][34] - 公司的神经科学产品组合包括FDA批准的用于治疗重度抑郁症、发作性睡病和阻塞性睡眠呼吸暂停相关的日间过度嗜睡以及偏头痛的药物，还有多个后期开发项目 [34] 行业信息 - 偏头痛是一种严重的神经系统疾病，美国约有超过3900万人受其影响，是美国神经系统疾病中导致残疾的首要原因 [10] - 超70%的患者对口服急性偏头痛治疗反应不足，市场对起效更快、更稳定且症状复发少的疗法有未满足的需求 [11]