文章核心观点 - 万达制药公司宣布发表关于新型反义寡核苷酸疗法VCA - 894A的文章，该疗法针对特定基因突变的CMT2S患者，体现个性化医疗潜力 [1][4] 公司相关 - 万达制药是全球领先的生物制药公司，专注开发和商业化创新疗法以满足未被满足的医疗需求并改善患者生活 [8] - 公司总裁称开发针对特定基因突变患者的反义寡核苷酸疗法是利用新技术开发个性化药物新范式的体现 [4] - VCA - 894A是2'-O - 甲氧基乙基（MOE）硫代磷酸酯寡核苷酸钠盐，可靶向IGHMBP2内的隐蔽剪接位点变体 [9] - VCA - 894A已获FDA孤儿药指定，预计很快用于特定患者 [6] 行业相关 - 1886年相关人员首次描述CMT疾病，1968年对其进行分类，CMT疾病具有高遗传和等位基因异质性，给诊断和治疗带来挑战 [2] - CMT2S是一种遗传性神经肌肉疾病，全球患病率估计低于百万分之一，病情严重程度和临床表现受多种基因变异影响 [3] - 文章讨论的新型疗法在人体芯片神经肌肉接头模型中证实可改善神经肌肉功能，微生理系统评估基因定制治疗效果是精准医学的重大进展 [5]