文章核心观点 - 小型生物科技公司Protalix Biotherapeutics凭借前沿疗法治疗罕见病给分析师和投资者留下深刻印象，有望实现可持续盈利，未来增长潜力大 [1][10] 攻克罕见病 - 旗舰药物Elfabrio是治疗成人法布里病的药物，随着其收入增长公司前景乐观，有望从今年起实现可持续盈利 [2][3] - Elfabrio是聚乙二醇化酶替代疗法，在商业化合作伙伴Chiesi Global Rare Diseases推动下全球市场需求增加 [3] - 与现有疗法Fabrazyme和Replagal相比，Elfabrio在血液中停留时间更长且免疫反应更低 [4] - 公司在治疗戈谢病方面也有业务，其药物Elelyso通过与辉瑞的长期合作在全球销售，在巴西市场占有率达25%，公司直接从巴西的Elelyso销售中获益 [5] 独特平台构建的生物科技公司 - Protalix成功的核心是ProCellEx，这是其专有的基于植物细胞的表达系统，能通过悬浮植物细胞生产表达复杂人类蛋白质的生物药物，与传统哺乳动物细胞生产方法相比，制造过程更简化 [6] - Protalix是第一家获得FDA批准使用基于植物细胞表达系统生产蛋白质的公司，目前有两款基于ProCellEx开发的药物获FDA批准，该平台具有制造过程简化、天然抗病毒和可灵活扩展等优势 [7] - 公司正在探索扩展ProCellEx能力的方法，有望开拓新治疗领域 [8] 管线扩张驱动未来增长 - 公司正在推进PRX - 115的研发，这是一种用于治疗痛风的重组聚乙二醇化尿酸酶，1期试验结果良好，预计2025年下半年进行2期试验 [8] - 公司财务状况显著改善，过去五年消除了6500万美元债务，截至2024年9月30日持有超2700万美元现金，是少数能产生收入和现金的小市值生物科技公司之一 [9] - 公司还在进行罕见肾病和其他溶酶体疾病的早期研究，目标是开发满足实际未满足医疗需求的疗法 [11] Protalix是否值得买入 - 凭借Elfabrio强大的收入流、有前景的管线和坚实的财务基础，公司未来增长态势良好，分析师认为其股价有显著上涨空间 [12] - 公司已证明有能力开发和商业化罕见病治疗药物，随着公司进入下一阶段增长，投资者将密切关注其能否将潜力转化为持久的股东价值 [13]