文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Fulcrum Therapeutics公布2024年第四季度和全年财务业绩及业务更新 公司领先项目pociredir治疗镰状细胞病进展良好 现金状况充足 [1][2] 近期业务亮点 - 1b期PIONEER试验中pociredir治疗镰状细胞病患者的患者入组和试验点启动持续推进 12mg剂量组已入组10名患者 计划2025年年中分享12mg剂量组数据 年底分享20mg剂量组数据 [6] - 公司继续推进遗传性再生障碍性贫血潜在治疗项目 计划2025年第四季度提交DBA的研究性新药申请（IND） [6] - 评估losmapimod治疗面肩肱型肌营养不良（FSHD）的3期REACH试验数据将于2025年3月19日在MDA会议上公布 公司此前已分享过 topline 结果并暂停该项目未来开发活动 [6] 2024年第四季度和全年财务业绩 收入 - 2024年全年合作收入8000万美元 2023年为280万美元 增长7720万美元 主要因2024年收到赛诺菲8000万美元的前期许可付款 [5] - 2024年第四季度无合作收入 2023年同期为90万美元 减少90万美元 因2023年第四季度与MyoKardia的合作协议下研究服务完成 [6] 研发费用 - 2024年第四季度研发费用1170万美元 2023年同期为1900万美元 减少730万美元 主要因losmapimod项目终止及与赛诺菲合作的全球开发成本分摊的报销 部分被pociredir 1b期PIONEER试验推进的成本增加所抵消 [5] - 2024年全年研发费用6340万美元 2023年为7180万美元 减少840万美元 主要因与赛诺菲合作的losmapimod全球开发成本分摊的报销 部分被pociredir 1b期PIONEER试验推进的成本增加所抵消 [6][7] 管理费用 - 2024年第四季度管理费用770万美元 2023年同期为990万美元 减少220万美元 主要因2024年第三季度裁员导致员工薪酬成本降低 [7] - 2024年全年管理费用3640万美元 2023年为4170万美元 减少530万美元 主要因2024年第三季度裁员导致员工薪酬成本降低 [7] 重组费用 - 2024年全年重组费用210万美元 2023年无重组费用 增加210万美元 因2024年裁员 主要是遣散费 [14] 净亏损 - 2024年第四季度净亏损1660万美元 2023年同期净亏损2480万美元 [14] - 2024年全年净亏损970万美元 2023年为9730万美元 [8] 现金状况 - 截至2024年12月31日 现金、现金等价物和有价证券为2.41021亿美元 2023年同期为2.36221亿美元 增加因2024年第二季度收到赛诺菲8000万美元前期付款 部分被2024年运营活动使用的现金抵消 [6][18] 现金跑道指引 - 基于当前运营计划 公司预计现有现金、现金等价物和有价证券至少可满足到2027年的运营需求 [9] 电话会议和网络直播 - 公司将于美国东部时间2025年2月25日上午8点举办电话会议和网络直播 回顾2024年第四季度和全年财务业绩及近期业务亮点 [1][10] 公司介绍 - Fulcrum Therapeutics是临床阶段生物制药公司 专注开发小分子药物 改善基因定义的罕见病患者生活 领先临床项目是pociredir 用于治疗镰状细胞病 [11] Pociredir介绍 - Pociredir是研究性口服小分子EED抑制剂 利用公司专有发现技术发现 可增加胎儿血红蛋白 用于治疗镰状细胞病 已获FDA快速通道和孤儿药认定 [12] 镰状细胞病介绍 - 镰状细胞病是由HBB基因突变导致的红细胞遗传病 会导致氧气运输效率降低 红细胞呈镰刀状 引发多种严重临床后果 [13][15]