文章核心观点 - 克莱恩公司与APST研究公司达成协议，利用其NfL数据库支持FDA建议的对CNM - Au8在渐冻症患者中影响NfL下降的分析，若分析积极将支持2025年下半年提交新药申请以寻求加速批准 [1][4] 合作信息 - 克莱恩公司及其子公司与德国APST研究公司达成协议，利用其NfL数据库支持FDA建议的对CNM - Au8在进行中的扩大使用协议（EAP）参与者中影响NfL下降的分析 [1] APST研究公司情况 - APST维护着最大的渐冻症综合资料库之一，包含超4300名渐冻症患者的sNfL数据及自我报告的ALSFRS - R，其平台提供数千渐冻症患者数字化数据，利用前沿数据收集和分析提供NfL变化长期自然史 [2] - APST是渐冻症临床研究的数字研究平台和服务提供商，与德欧领先渐冻症中心合作，其移动“渐冻症应用程序”直接连接渐冻症患者以生成以患者为中心的数据，致力于用高质量患者数据和临床知识满足制药公司需求 [9][10] 克莱恩公司情况 - 克莱恩公司是临床后期生物制药公司，专注改善线粒体健康和保护神经元功能以治疗神经退行性疾病，CNM - Au8是其研究中的一流疗法，通过靶向线粒体功能和NAD途径同时减少氧化应激来改善中枢神经系统细胞存活和功能 [7][8] - 克莱恩公司通过3个渐冻症EAP项目支持近500名渐冻症患者治疗以收集CNM - Au8在渐冻症中真实世界证据，计划不久向FDA提交NIH赞助EAP的NfL分析统计计划，若分析积极将支持2025年下半年提交新药申请以寻求CNM - Au8在渐冻症中的加速批准 [4] - 克莱恩公司在超800名参与者年的CNM - Au8治疗中未发现重大安全问题或安全趋势，至今无研究人员认定严重不良事件与CNM - Au8治疗有关 [5] 分析计划 - 克莱恩公司分析的NfL数据集包含超1625名渐冻症患者数据，将NfL生物标志物数据与临床ALSFRS - R评估、缓慢肺活量及临床事件对齐，计划分析目的是将NIH赞助EAP参与者中观察到的NfL变化与使用APST数据集的匹配对照组进行比较，并证明NfL变化率与渐冻症患者生存相关 [3] CNM - Au8情况 - CNM - Au8是金纳米晶体口服混悬液，旨在通过增加能量产生和利用来恢复神经元健康和功能，其催化活性纳米晶体驱动关键细胞能量产生反应，通过增加神经元和神经胶质对疾病相关应激源的恢复力实现神经保护和髓鞘再生 [11]