文章核心观点 Precigen公司宣布其用于治疗复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）的PRGN - 2012生物制品许可申请（BLA）获FDA受理并获优先审评，若获批将为RRP患者提供首个FDA批准疗法 [1]。 公司情况 - 公司是专注于开发创新基因和细胞疗法的生物制药公司，利用精准技术推进下一代基因和细胞疗法，核心治疗领域包括免疫肿瘤学、自身免疫性疾病和传染病 [7] - 公司的AdenoVerse平台利用专有腺病毒载体库进行高效基因递送，其大猩猩腺病毒载体性能可能优于当前竞品，相关基因疗法能产生高水平持久抗原特异性T细胞免疫反应 [6] 产品情况 - PRGN - 2012是一种研究性AdenoVerse®基因疗法，旨在引发针对感染人乳头瘤病毒（HPV）6或HPV 11细胞的免疫反应，已获FDA突破性疗法认定、孤儿药认定和加速批准途径，以及欧盟委员会孤儿药认定 [1][2] - 若获批，PRGN - 2012将是首个且唯一获FDA批准用于治疗成人RRP的疗法 [1][3] 行业情况 - RRP是一种由HPV 6或HPV 11感染引起的罕见、难治、终身性肿瘤疾病，可致命，目前无法治愈，标准治疗方法是反复手术，但不能解决根本病因且会带来严重并发症 [3] - 临床研究数据显示，PRGN - 2012治疗后超50%患者达到完全缓解，超85%患者手术干预减少，耐受性良好，无剂量限制性毒性和大于2级的治疗相关不良事件 [4] 审批进展 - FDA受理了PRGN - 2012的BLA并给予优先审评，将审评时间缩短至6个月，设定处方药用户收费法案（PDUFA）目标行动日期为2025年8月27日，且目前不计划召开咨询委员会会议讨论该申请 [1] 公司展望 - 公司总裁兼首席执行官表示优先审评表明FDA认可RRP患者群体的重大未满足需求，PRGN - 2012治疗显示出显著持久临床益处，期待与FDA合作，希望今年为美国超27000名成人RRP患者引入首个FDA批准的治疗选择 [5]