文章核心观点 公司在成人和婴儿临床项目上取得进展，VAX - 31和VAX - 24研究结果积极，有望为疾病预防设定新标准；通过两次股权融资增强财务状况，支持项目推进和早期管线投资；未来有多项关键里程碑待达成 [1][2][3] 各部分总结 PCV 特许经营权成人适应症 - 2024年9月VAX - 31在50岁及以上成年人1/2期研究公布积极数据，公司选定其推进成人3期项目；研究中VAX - 31耐受性良好，安全概况与Prevnar 20®相似，对所有31种血清型均有强大免疫反应，对11种独特血清型各剂量达优越性标准，中高剂量对20种常见血清型达非劣效标准 [4] - 2024年11月VAX - 31获FDA成人预防IPD突破性疗法认定，源于成人1/2期研究积极结果，可获FDA快速通道项目支持及指导 [9] - 2024年7月VAX - 24在65岁及以上成年人2期研究结果发表，安全性和耐受性与PCV20相似，对所有24种血清型有强大免疫反应，证实此前50 - 64岁成年人研究结果 [9] - 预计2025年年中启动VAX - 31成人3期关键非劣效性研究，2026年公布数据；2025和2026年启动其余3期研究，2026和2027年公布数据 [11][15] PCV 特许经营权婴儿适应症 - 2024年3月完成VAX - 24预防婴儿IPD 2期研究入组，研究评估其与PCV20、VAXNEUVANCE™安全性、耐受性和免疫原性 [9] - 2024年11月FDA批准VAX - 31婴儿预防IPD新药研究申请，12月启动1期研究，2025年2月进入2期最终阶段 [9] - 预计2025年第一季度末公布VAX - 24婴儿2期研究三剂免疫系列数据，年底公布加强剂量数据 [11] - 预计2026年年中公布VAX - 31婴儿2期研究三剂免疫系列数据，约九个月后公布加强剂量数据 [12] 股权融资 - 2024年完成两次后续股权融资，总收益约24亿美元，净收益约22亿美元；截至2024年12月31日，现金、现金等价物和投资达31.347亿美元，较2023年的12.429亿美元增加 [2][9][20] 执行领导团队和董事会任命 - 2025年1月任命Harp Dhaliwal为首席技术运营官，Roger Nosal为全球监管和质量保证主管 [14] - 2024年1月任命Whitney Jones为首席人力官，7月John Furey加入董事会 [14] 即将到来的投资者会议 - 公司管理层将参加多场投资者会议，包括2025年3月3 - 5日Cowen第45届年度医疗保健会议、3月10 - 12日Leerink全球医疗保健会议、3月11 - 12日Jefferies生物技术峰会、4月7 - 10日Needham第24届年度虚拟医疗保健会议 [13][20] 2024年第四季度和全年财务结果 - 截至2024年12月31日，研发费用为4.766亿美元，高于2023年的3.323亿美元；一般及行政费用为9290万美元，高于2023年的6070万美元 [20][25] - 2024年第四季度和全年净亏损分别为1.371亿美元和4.639亿美元，2023年同期分别为1.808亿美元和4.023亿美元 [20][25] - 2024年为专用制造套件建设支出资本和设施扩建费用，截至12月31日共支出2.143亿美元 [20]