文章核心观点 公司公布2024年第四季度和全年财务业绩及业务亮点，Rezdiffra获FDA批准并成功上市，新两年数据支持其在特定患者群体中的潜在益处，公司有望通过欧洲扩张和适应症拓展实现增长[1][2] 2024年业务亮点 - 获FDA批准Rezdiffra，为首个治疗MASH药物 [4] - 第四季度和全年Rezdiffra净销售额分别为1.033亿美元和1.801亿美元，截至年底超1.18万名患者使用 [5] - 公布3期MAESTRO - NAFLD - 1试验活性治疗开放标签代偿性MASH肝硬化（F4c）组新两年数据 [5] - 2024年2月Rezdiffra 3期MAESTRO - NASH试验52周结果发表于《新英格兰医学杂志》 [6] - 2024年3月宣布Rezdiffra获FDA批准用于治疗非肝硬化MASH伴中晚期肝纤维化成人患者 [6] - 2024年4月Rezdiffra商业化上市，为MASH唯一获批疗法 [8] - 2024年6月欧洲肝脏研究协会（EASL）大会更新指南，推荐Rezdiffra为MASH一线疗法 [8] - 2024年10月美国肝病研究协会（AASLD）更新指南，推荐Rezdiffra为MASH一线疗法 [8] - 2024年6月EASL大会上展示10篇摘要，11月AASLD肝脏会议上有显著展示 [8] 新两年数据 - MAESTRO - NAFLD - 1试验活性治疗开放标签代偿性MASH肝硬化组两年结果（n = 101）显示，患者队列肝脏硬度平均降低6.7 kPa，51%患者肝脏硬度降低≥25%，安全性和耐受性与其他试验一致 [6] - 数据支持Rezdiffra在代偿性MASH肝硬化患者中的潜在益处及MAESTRO - NASH OUTCOMES试验的潜在成功 [6] 2024年财务结果 - 第四季度和全年净收入分别为1.033亿美元和1.801亿美元，上年同期无产品销售 [8] - 第四季度和全年运营费用分别为1.703亿美元和6.78亿美元，上年同期分别为1.172亿美元和3.805亿美元 [8] - 第四季度和全年销售成本分别为340万美元和620万美元，上年同期无销售成本 [8] - 第四季度和全年研发费用分别为2560万美元和2.367亿美元，上年同期分别为7060万美元和2.724亿美元 [8] - 第四季度和全年销售、一般和行政费用分别为1.412亿美元和4.351亿美元，上年同期分别为4650万美元和1.081亿美元 [8] - 第四季度和全年利息收入分别为1110万美元和4670万美元，上年同期分别为900万美元和1960万美元 [8] - 第四季度和全年利息费用分别为350万美元和1470万美元，上年同期分别为400万美元和1270万美元 [8] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物、受限现金和有价证券为9.313亿美元，2023年12月31日为6.341亿美元 [5][9] 未来发展规划 - 欧洲扩张：2024年3月营销授权申请（MAA）获验证，预计2025年年中获CHMP意见和欧盟决定，若获批将于2025年下半年在德国开始逐国推出Rezdiffra [8] - 适应症拓展：2024年10月完成MAESTRO - NASH OUTCOMES试验入组，积极结果可使Rezdiffra成为F2至F4c MASH唯一治疗方法 [8] 关于MASH - MASH是严重肝病，可进展为肝硬化、肝衰竭等，预计成美国肝移植主要原因，已是女性肝移植主要原因 [11] - 美国约150万患者被诊断为MASH，公司目标覆盖约31.5万中晚期纤维化患者 [13] 关于Rezdiffra - 用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）伴中晚期肝纤维化成人患者，安全性和有效性在儿童中未知 [14] - 获批基于NASH和肝纤维化改善，有正在进行的研究确认临床益处 [14] 关于公司 - 专注于为MASH提供新型疗法，Rezdiffra是首款且唯一获FDA批准治疗MASH伴中晚期纤维化药物，正在进行3期试验评估其治疗代偿性MASH肝硬化效果 [19]