文章核心观点 Vera Therapeutics公布2024年第四季度和全年业务亮点及财务业绩，其主打在研疗法atacicept有望改变自身免疫性疾病治疗标准，公司正推进相关临床试验和监管申报工作，且财务状况支持后续发展 [1][2] 分组总结 财政2024年及近期业务亮点 - 获得atacicept治疗IgAN的FDA突破性疗法认定 [7] - 在2024年美国肾脏病学会肾脏周会议上公布atacicept治疗IgAN的ORIGIN 2b期临床试验积极数据，并在《美国肾脏病学会杂志》发表同行评审文章 [7] - 启动ORIGIN Extend研究，为ORIGIN 2b/3期试验参与者提供atacicept长期使用机会并收集长期安全性和有效性数据 [7] - 宣布扩大atacicept在多种自身免疫性肾脏疾病的开发管线，包括PMN、FSGS和MCD [7] - 获得新型下一代融合蛋白VT - 109的独家权利，该蛋白靶向BAFF和APRIL，在B细胞介导疾病领域有广泛治疗潜力 [7] - 2024年完成两次股权融资，净收益约5.932亿美元，增强资产负债表 [7] - 2024年任命多位行业资深人士加入领导团队 [7] 主要即将到来的里程碑 - 预计2025年第二季度宣布atacicept治疗IgAN的ORIGIN 3期试验主要终点结果，下半年向美国FDA提交生物制品许可申请（BLA）以寻求加速批准 [6][7] - 2025年推进atacicept在多种自身免疫性肾脏疾病的临床开发项目 [6] - 加强资产负债表以支持临床管线开发、计划中的FDA申报以及2026年atacicept治疗IgAN的潜在商业发布 [6] 2024年第四季度和全年财务结果 - 2024年全年净亏损1.521亿美元，摊薄后每股净亏损2.75美元，而2023年全年净亏损9600万美元，摊薄后每股净亏损2.25美元 [5] - 2024年全年经营活动使用的净现金为1.347亿美元，而2023年同期为9220万美元 [8] - 截至2024年12月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券6.409亿美元，公司认为足以支持atacicept潜在获批和美国商业发布前的运营 [8] 关于Atacicept - Atacicept是一种研究性重组融合蛋白，包含可溶性跨膜激活剂和钙调节亲环蛋白配体相互作用体（TACI）受体，可结合细胞因子BAFF和APRIL，这两种细胞因子与某些自身免疫性疾病相关 [9] - Atacicept治疗IgAN的2b期ORIGIN临床试验达到主要和关键次要终点，与安慰剂相比，在36周内显著降低蛋白尿并稳定eGFR，随机期安全性与安慰剂相当，96周时进一步降低Gd - IgA1、血尿和蛋白尿，并稳定eGFR [10] - Atacicept已获得FDA突破性疗法认定，公司认为其有潜力成为同类最佳疗法，已在不同适应症的临床研究中用于超过1500名患者 [11] 关于Vera - Vera Therapeutics是一家临床后期生物技术公司，专注于开发严重免疫性疾病的治疗方法，使命是推进针对免疫性疾病根源的治疗方法以改变患者的治疗标准 [12] - 公司主打候选产品atacicept是一种每周一次皮下注射的融合蛋白，可阻断BAFF和APRIL，减少自身抗体产生，用于治疗IgAN和狼疮性肾炎等自身免疫性疾病，公司还在评估其在其他疾病中的应用 [12] - 公司正在开发单克隆抗体MAU868，用于中和BK病毒感染，公司保留atacicept和MAU868的全球开发和商业权利 [12] - 公司与斯坦福大学签订独家许可协议，获得新型下一代融合蛋白VT - 109的权利 [12]