文章核心观点 临床阶段生物制药公司Belite Bio宣布其在研药物Tinlarebant治疗青少年Stargardt病的3期“DRAGON”试验中期分析后，数据安全监测委员会（DSMB）建议试验无需修改继续进行，预计2025年Q4完成试验 [1][4][7] 公司信息 - Belite Bio是临床阶段生物制药公司，专注开发针对退行性视网膜疾病和特定代谢疾病的新型疗法 [6] - 公司主要候选药物Tinlarebant是口服疗法，旨在减少眼睛中毒素积累，正在进行多项临床试验 [6][8] 试验情况 - “DRAGON”试验是随机、双盲、安慰剂对照的全球多中心研究，在11个司法管辖区设试验点，招募104名受试者，以2:1随机分配至活性药物组和安慰剂组 [4] - 试验设计包含自适应样本量重新估计，DSMB建议试验无需修改继续进行，表明无需增加样本量，还建议提交数据进行进一步监管审查以申请药物批准 [2] - 预计2025年Q4完成试验，包括三个月随访期 [4][7] 药物表现 - Tinlarebant耐受性良好，安全性与先前观察数据和作用机制一致 [3] - 多数受试者视力稳定，在两年研究中，标准和低亮度条件下与基线相比平均变化小于三个字母得分 [3] 药物资质 - Tinlarebant在美国、欧洲和日本获孤儿药指定，在美国获罕见儿科疾病（RPD）指定和快速通道指定，在日本获Sakigake（先锋药物）指定 [4][7] 网络直播信息 - 日期为2025年2月27日周四，时间为东部时间下午4:30（太平洋时间下午1:30），可通过指定链接或公司投资者关系网站观看直播，活动结束后可观看回放 [5] 联系方式 - 媒体和投资者关系联系人为Jennifer Wu（ir@belitebio.com）和Julie Fallon（belite@argotpartners.com） [10]