文章核心观点 公司2024年财务表现强劲，全年特许权使用费收入增长28%，重申2025年财务指引，预计实现收入1.8 - 2亿美元，调整后摊薄每股收益6 - 6.25美元，未来有望通过战略交易和产品管线推动增长并创造股东价值 [1][2][11] 2024年第四季度财务结果 - 总收入和其他收入4280万美元，较2023年同期的2810万美元增长52%，主要因特许权使用费收入增加 [3] - 特许权使用费3480万美元，较2023年同期的2250万美元增长55%，主要源于Qarziba特许权资产和Filspari销售额增加 [3] - Captisol销售额790万美元，较2023年同期的390万美元增加，因客户订单时间因素 [3] - 合同收入和其他收入10万美元，较2023年同期的170万美元减少，因合作伙伴里程碑事件时间不同 [3] - Captisol成本280万美元，较2023年同期的160万美元增加，因Captisol销售额增加 [4] - 无形资产摊销830万美元，与2023年同期持平 [4] - 研发费用440万美元，较2023年同期的550万美元减少 [4] - 一般及行政费用2560万美元，较2023年同期的1600万美元增加，主要因员工相关费用和孵化Pelthos Therapeutics业务的运营成本增加 [4] - 合作伙伴计划衍生品公允价值调整720万美元，主要因某些Agenus合作项目停止开发 [4] - GAAP净亏损3110万美元，合每股1.64美元，2023年同期为净收入1820万美元，合每股摊薄收益1.03美元 [5] - 核心调整后持续经营业务净收入2520万美元，合每股摊薄收益1.27美元，2023年同期为1860万美元，合每股摊薄收益1.05美元，增长主要因特许权使用费收入增加55% [5] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为2.562亿美元，其中包括4020万美元的Viking Therapeutics普通股 [6] 2024年全年财务结果 - 总收入和其他收入1.671亿美元，2023年全年为1.313亿美元 [8] - 特许权使用费1.088亿美元，2023年全年为8500万美元，增加主要源于Qarziba特许权收入和Filspari特许权使用费增加 [8] - Captisol销售额3090万美元，2023年全年为2840万美元，变化因客户订单时间因素 [8] - 合同收入和其他收入2750万美元，2023年全年为1800万美元，增加由Verona Pharma的Ohtuvayre获批和商业推出获得的1920万美元里程碑付款推动 [8] - Captisol成本1110万美元，2023年全年为1050万美元，增加因Captisol销售额增加 [9] - 无形资产摊销3300万美元，2023年全年为3370万美元 [9] - 研发费用2140万美元，2023年全年为2450万美元，减少主要因2023年9月Pelican Technology Holdings分拆导致员工相关费用和实验室用品减少，部分被孵化Pelthos Therapeutics业务的额外成本抵消 [9] - 一般及行政费用7870万美元，2023年全年为5280万美元，增加主要因某些高管离职导致的基于股票的薪酬费用增加、公司业务发展和投资团队建设投资以及孵化Pelthos Therapeutics业务的成本 [9] - 财务特许权资产减值3060万美元，主要因武田soticlestat项目终止的减值损失 [9] - 合作伙伴计划衍生品公允价值调整1510万美元，主要因某些Agenus合作项目停止开发，这些项目可能在以后重新授权，公司将保留经济权益 [9] - GAAP持续经营业务净亏损400万美元，合每股0.22美元，2023年全年为净收入5380万美元，合每股摊薄收益3.03美元，2024年全年GAAP净亏损包括公司投资账面价值减少3060万美元（主要与武田soticlestat有关）和公司对Primrose Bio投资减少3860万美元 [10] - 调整后持续经营业务净收入1.56亿美元，合每股摊薄收益8.25美元，2023年全年为净收入1.074亿美元，合每股摊薄收益6.09美元 [10] - 剔除Viking Therapeutics普通股销售收益影响后，核心调整后持续经营业务净收入1.085亿美元，合每股摊薄收益5.74美元，2023年全年为净收入7170万美元，合每股摊薄收益4.06美元 [10] 2025年财务指引 - 重申2025年财务指引，预计特许权使用费收入1.35 - 1.4亿美元，Captisol销售收入3500 - 4000万美元，合同收入1000 - 2000万美元，总收入预计1.8 - 2亿美元，预计调整后摊薄每股收益约6 - 6.25美元 [11] 2024年第四季度及近期业务亮点 新特许权投资 - 2025年2月25日，公司宣布与Castle Creek Biosciences达成特许权融资协议，支持其D - Fi（FCX - 007）3期临床研究，公司牵头投资7500万美元，其中公司出资5000万美元，共同投资者出资2500万美元，投资者将获得高个位数特许权使用费，公司将获得中个位数特许权使用费 [12] 产品组合更新 - Capvaxive：2025年1月31日，默克宣布欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）建议批准Capvaxive用于18岁及以上人群预防肺炎链球菌引起的侵袭性疾病和肺炎，欧洲委员会（EC）将审查该建议，预计2025年第二季度作出最终决定 [16] - Ohtuvayre：2025年1月7日，Verona报告2024年超3500名医疗专业人员开具Ohtuvayre处方，超16000份处方被填充，约三分之一为患者 refill；产品特定J - 代码J7601于2025年1月1日生效；2024年11月，Verona完成一项2期剂量范围试验的患者招募，结果有望支持2025年第三季度启动ensifentrine与glycopyrrolate固定剂量组合的2b期试验；Verona继续招募一项2期试验患者，评估雾化ensifentrine治疗非囊性纤维化支气管扩张症（NCFBE）的疗效和安全性 [19] - Filspari：2025年2月11日，Travere宣布完成与FDA的C类会议，计划提交补充新药申请（sNDA），寻求Filspari用于局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）的传统批准，预计2025年第一季度末提交；2025年1月30日，Travere合作伙伴Renalys Pharma宣布完成sparsentan用于IgAN的3期注册临床试验患者招募；2024年第四季度，Travere收到693份新患者启动表（PSFs），较上一季度增加37%；FDA最近接受Travere的sNDA，请求修改Filspari用于IgAN的肝脏监测REMS要求，PDUFA目标行动日期为2025年8月28日；CSL Vifor在德国、奥地利和瑞士推出Filspari治疗IgAN，最近在英国获得批准 [19] - Qtorin Rapamycin：2025年1月10日，Palvella Therapeutics公布Qtorin 3.9%无水雷帕霉素凝胶（Qtorin rapamycin）治疗微囊性淋巴管畸形（MLM）的2期临床试验结果；Palvella目前正在SELVA试验中招募约40名受试者，这是一项为期24周、单臂、基线对照的3期试验；FDA已授予Qtorin rapamycin治疗MLM的突破性疗法指定、快速通道指定和孤儿药指定，SELVA研究获得FDA孤儿产品开发办公室的孤儿产品赠款支持；2025年1月8日，Palvella宣布TOIVA试验首批患者给药，这是一项多中心2期临床试验，评估Qtorin rapamycin治疗皮肤静脉畸形（cutaneous VMs）的安全性和有效性，预计招募约15名6岁及以上参与者 [20] 其他项目更新 - 2025年1月30日，武田宣布停止soticlestat（TAK - 935）开发项目，此前该药物3期试验未达到主要终点，FDA认为当前临床数据包不足以支持新药申请 [22] - 2025年1月30日，赛诺菲宣布EMA接受Tzield在儿童和青少年中延迟3期1型糖尿病（T1D）发病以及早期干预3期T1D的监管提交，预计2025年下半年作出决定 [22] - 2025年1月10日，Primrose Bio宣布与印度血清研究所（SIIPL）合作开发一种新型多抗原疫苗，双方将共同设计疫苗，Primrose Bio负责使用其Pfenex表达技术开发生产菌株，SIIPL负责进一步开发和商业化 [22] - 2024年12月16日，FDA授予SQ Innovation Inc.的Lasix ONYU用于充血性心力衰竭家庭治疗液体过载的暂定批准，Captisol是其关键成分，公司有权获得里程碑付款、特许权使用费和材料销售收入，预计2025年底上市 [22] - 2024年12月13日，Evomela在中国的独家营销商CASI Pharmaceuticals收到Acrotech终止许可协议的通知，CASI可在不超过24个月的合理过渡期内继续在中国分销和销售Evomela [22] - 2024年11月19日，Viking Therapeutics公布口服小分子VK2809治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的2b期VOYAGE试验最终结果，52周时药物平均降低肝脏脂肪含量37% - 55%，所有治疗组与安慰剂相比均有统计学显著改善 [22] - 2024年10月28日，西安新通药业有限公司的欣舒目（pradefovir）获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准用于成人慢性乙型肝炎（HBV）治疗，公司有权获得里程碑付款和全球净销售额9%的特许权使用费 [22] 调整后财务指标 - 公司报告调整后持续经营业务净收入、调整后摊薄每股净收入和调整后摊薄每股收益，同时报告核心计算指标（剔除Viking Therapeutics普通股销售实现收益），调整后摊薄每股收益是董事会衡量管理层绩效和确定薪酬的关键指标之一 [21] - GAAP财务指标包括基于股票的薪酬费用、债务相关成本摊销、收购和无形资产相关摊销、或有负债变化、上市公司股权投资市值调整、基于股票薪酬的超额税收优惠、交易成本、调整后调节项目的所得税影响等，前瞻性非GAAP调整后摊薄每股收益与最直接可比GAAP指标的调节因某些项目难以合理预测而无法提供 [21][23] 会议安排 - 公司管理层将于美国东部时间2025年2月27日上午8:30（太平洋时间上午5:30）举行电话会议和网络直播，讨论此次公告并回答问题，可通过电话或网络直播参与 [1][24] 公司简介 - 公司是一家生物制药公司，通过支持高价值药物的临床开发推动科学进步，提供融资、授权技术或两者兼而有之，业务模式旨在通过创建多元化的生物技术和制药产品收入流为股东创造价值，基于资助中后期药物开发项目获取经济权利、购买开发阶段或商业生物制药产品的特许权权利以及授权技术帮助合作伙伴发现和开发药物，拥有Captisol®和NITRICIL™两个轻资产特许权生成技术IP平台，与多家领先制药公司建立合作关系 [25]