文章核心观点 C4 Therapeutics公布2024年财务结果和业务进展，在降解剂产品组合和发现合作方面取得显著进展，未来将推进临床项目并开展新研究 [1][2] 第四季度亮点和近期成果 Cemsidomide - 2024年12月ASH会议公布与地塞米松联用剂量递增试验数据，截至10月11日，75µg每日一次剂量总体缓解率36%，各剂量耐受性良好，最大耐受剂量未达，患者正入组100µg每日一次剂量组 [7] - 2024年12月ASH会议公布单药剂量递增试验数据，截至10月11日，各亚型和剂量总体缓解率38%，外周T细胞淋巴瘤中缓解率44%，完全代谢缓解率25%，最大耐受剂量未达，患者正入组87.5µg每日一次剂量组 [7] CFT1946 - 2024年10月靶向蛋白降解峰会公布临床前数据，显示其能穿过血脑屏障，Kpuu值0.34 - 0.88，对部分BRAF V600突变实体瘤脑转移患者重要 [7] - 持续招募BRAF V600突变患者进行1/2期试验，包括黑色素瘤单药、与曲美替尼联用、与西妥昔单抗联用治疗结直肠癌 [7] CFT8919 - 2024年11月，在C4T支持下，贝达药业在大中华区启动CFT8919的1期临床试验 [5] 公司更新 - 任命生物技术高管Steve Hoerter，完善董事会 [8] 关键即将到来的里程碑 Cemsidomide - 2025年下半年完成1期剂量递增并公布多发性骨髓瘤和非霍奇金淋巴瘤数据 [14] - 2025年下半年作为当前1/2期试验一部分，在周围T细胞淋巴瘤中开放扩展队列 [14] - 2026年初启动多发性骨髓瘤和周围T细胞淋巴瘤下一阶段临床开发 [14] CFT1946 - 2025年上半年完成BRAF V600突变实体瘤单药1期剂量递增 [14] - 2025年下半年公布1期数据，包括BRAF V600突变实体瘤单药、黑色素瘤单药扩展、与西妥昔单抗联用治疗结直肠癌 [14] 即将到来的投资者活动 - 2025年3月3日上午9:10，管理层将出席在波士顿举行的TD Cowen第44届年度医疗保健会议 [14] - 2025年3月10日，管理层将参加在迈阿密举行的Leerink Partners全球医疗保健会议 [14] 2024年第四季度和全年财务结果 收入 - 2024年第四季度和全年总收入分别为520万美元和3560万美元，上年同期为330万美元和2080万美元，增长主要因与默克等新合作及与贝达药业持续合作 [9] 研发费用 - 2024年第四季度和全年研发费用分别为3250万美元和1.106亿美元，上年同期为3040万美元和1.177亿美元，第四季度增长因Cemsidomide和CFT1946临床试验推进，全年减少因2024年1月重组活动致人员和外部服务减少 [10] 一般及行政费用 - 2024年第四季度和全年一般及行政费用分别为1040万美元和4210万美元，与上年同期基本持平 [11] 净亏损和每股净亏损 - 2024年第四季度和全年净亏损分别为3460万美元和1.053亿美元，上年同期为3480万美元和1.325亿美元；每股净亏损分别为0.49美元和1.52美元，上年同期为0.68美元和2.67美元 [12] 现金状况和财务指引 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为2.673亿美元，2023年12月31日为2.817亿美元，减少主要因经营活动使用现金6520万美元，部分被股票销售所得2440万美元和贝达药业股票购买协议所得2000万美元抵消，公司预计现有资金可支持运营至2027年 [13][15] 公司及产品介绍 公司 - C4 Therapeutics是临床阶段生物制药公司，致力于推进靶向蛋白降解科学，通过临床研究推进肿瘤项目，利用TORPEDO平台设计小分子药物治疗难治疾病 [16] Cemsidomide - 是研究性口服小分子降解剂，对IKZF1/3有更强效和选择性，临床数据显示耐受性良好，在多发性骨髓瘤和非霍奇金淋巴瘤中有抗癌活性 [17] CFT1946 - 是研究性口服可穿透血脑屏障的小分子降解剂，针对BRAF V600突变实体瘤，1期试验显示安全性良好，有剂量依赖性生物利用度和抗肿瘤活性，是唯一处于临床试验的BRAF V600突变实体瘤降解剂 [18] CFT8919 - 是口服变构降解剂，对EGFR L858R突变有选择性，临床前研究显示对L858R驱动非小细胞肺癌有效，对多种耐药突变有活性 [19]