文章核心观点 公司是临床阶段心血管疾病基因药物研发公司，2024年取得进展，2025年有望迎来多个里程碑，目前财务状况良好，资金可支撑到2027年年中 [1][2][8] 各项目进展 PCSK9项目 - VERVE - 102是新型体内碱基编辑药物，采用专有GalNAc脂质纳米颗粒递送技术，在Heart - 2开放标签1b期临床试验中评估，预计2025年二季度公布初始数据，下半年公布剂量递增最终数据并启动2期临床试验 [3] - 截至2025年2月13日，VERVE - 102耐受性良好，无治疗相关严重不良事件和临床显著实验室异常 [3] - 公司计划2025年下半年向礼来交付选择加入数据包并获得其决定 [3] ANGPTL3项目 - VERVE - 201是新型体内碱基编辑药物，采用专有GalNAc - LNP递送技术，在Pulse - 1开放标签1b期临床试验中评估，预计2025年下半年提供项目更新 [7] LPA项目 - 2025年1月，公司提名VERVE - 301为靶向LPA基因的开发候选药物，采用新型体内基因编辑方法，可降低血液脂蛋白(a)水平 [7] - 公司与礼来有独家研究合作，提名VERVE - 301后收到礼来里程碑付款 [7] 公司动态 - 首席医疗官Frederick T. Fiedorek将于2025年2月28日退休，继续担任顾问，临床开发高级副总裁Scott Vafai将负责临床开发等事务 [7] - 公司将独立推进此前与Vertex Pharmaceuticals合作的肝脏疾病体内基因编辑项目，Vertex因开发优先级变化终止合作，公司已重新获得该项目所有权利 [7] 财务情况 现金状况 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为5.243亿美元，2023年同期为6.24亿美元，预计资金可支撑运营到2027年年中 [8] 合作收入 - 2024年第四季度合作收入为1310万美元，全年为3230万美元，2023年同期分别为510万美元和1180万美元，增长主要因合作协议下研究服务增加 [9] 研发费用 - 2024年第四季度研发费用为5500万美元，全年为2.043亿美元，2023年同期分别为4680万美元和1.849亿美元 [10] 一般及行政费用 - 2024年第四季度一般及行政费用为1410万美元，全年为5660万美元，2023年同期分别为1230万美元和4990万美元 [11] 净亏损 - 2024年第四季度净亏损为5000万美元，每股基本和摊薄净亏损为0.58美元，全年净亏损为1.987亿美元，每股基本和摊薄净亏损为2.35美元，2023年同期分别为4840万美元、0.69美元和2.001亿美元、3.12美元 [12] 投资者活动和会议 - 2025年3月11日下午2点（美国东部时间）参加巴克莱年度全球医疗保健会议，地点在佛罗里达州迈阿密 [7] - 2025年3月12日参加杰富瑞海滩生物技术峰会，仅进行一对一会议，地点在佛罗里达州迈阿密 [7] - 2025年5月4 - 7日参加欧洲动脉粥样硬化学会（EAS）大会，地点在英国格拉斯哥 [5]