文章核心观点 - 公司与耶鲁大学达成知识产权许可协议，计划开发simufilam用于治疗罕见神经发育障碍相关癫痫 [1][3][7] 公司信息 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注开发中枢神经系统疾病新疗法，总部位于德克萨斯州奥斯汀 [9] - 公司的simufilam是口服小分子药物，靶向filamin A蛋白 [4][9] 合作协议 - 公司与耶鲁大学达成知识产权许可协议，获美国治疗方法专利（US 12,186,307）独家许可，用于simufilam治疗罕见神经发育障碍相关癫痫 [1] - 许可专利基于耶鲁大学研究，该研究显示simufilam可降低动物模型中TSC相关癫痫发作频率 [2][7] 研发计划 - 公司计划与TSC Alliance合作开展临床前研究，评估simufilam治疗TSC相关癫痫的潜力并确定下一步计划 [3] - 公司将优先开发simufilam治疗TSC相关癫痫 [7] 疾病信息 - TSC和FCD II型是由mTOR通路基因突变引起的神经发育障碍，80% - 90%患者会出现癫痫发作 [5] - 近三分之二TSC患者对抗癫痫药物无反应，现有治疗方法效果不佳且有严重不良事件或具有侵入性 [6] - TSC影响约每6000例活产婴儿中的1例，美国约5万人、全球超100万人受影响 [7]