文章核心观点 - 2025年2月27日，Intellia Therapeutics公布2024年第四季度和全年运营亮点及财务业绩，公司在三项关键3期研究中表现出色，临床数据令人振奋，同时进行业务战略调整，聚焦后期项目以创造近期价值 [1][2][8] 第四季度和近期运营亮点 遗传性血管性水肿（HAE） - 全球3期HAELO研究中首位患者接受NTLA - 2002治疗，预计2025年下半年完成入组，2026年下半年提交生物制品许可申请，支持2027年美国上市计划 [5][6] 转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性 - 针对ATTR心肌病的3期MAGNITUDE试验入组进展超预期，预计年底入组超550名患者；针对遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病的3期MAGNITUDE - 2试验正积极筛选患者，预计2025年第一季度给首位患者用药 [5][6][9] 资金情况 - 2024年底公司拥有约8.62亿美元现金、现金等价物和有价证券 [5] 产品介绍 NTLA - 2002 - 是一款基于CRISPR的体内研究性疗法，旨在敲除肝脏中的KLKB1基因，单次给药有望终身控制HAE发作；公司预计2025年公布正在进行的1/2期研究的长期数据 [6] 奈昔古兰齐氯美仑（nex - z） - 是一款基于CRISPR的体内研究性疗法，旨在使肝细胞中的TTR基因失活，单次给药可深度、持续且可能终身降低TTR蛋白，有望阻止和逆转疾病；与再生元合作开发和商业化，在各剂量水平下总体耐受性良好，最常见治疗相关不良事件为轻度或中度输液反应 [6] 平台更新 - 公司继续应用CRISPR基因编辑技术和脂质纳米颗粒（LNP）递送技术开发体内和体外候选产品，以核心专有技术为基础，研究和开发新的基因编辑和递送技术，拓展治疗机会 [7] 公司更新 - 2025年1月9日公司宣布业务战略审查后，优先发展HAE的NTLA - 2002和ATTR淀粉样变性的nex - z后期项目及部分研究投资，停止NTLA - 3001和其他未披露项目，并在2025年裁员约27%，预计2025年第一季度产生约800万美元遣散费和其他员工终止相关成本 [8] 即将举行的活动 - 2025年第一季度公司将参加多个会议，包括3月1日圣地亚哥的AAAAI/WAO联合大会、3月4日波士顿的TD Cowen第45届年度医疗保健会议等 [10] 2024年第四季度和全年财务结果 现金状况 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为8.617亿美元，低于2023年12月31日的10亿美元，预计可支持运营至2027年上半年 [15] 合作收入 - 2024年第四季度合作收入为1290万美元，高于2023年第四季度的 - 190万美元，增长1480万美元，主要因再生元协议获得合作收入 [15] 研发费用 - 2024年第四季度研发费用为1.169亿美元，高于2023年第四季度的1.09亿美元，增长790万美元，主要因领先项目推进；2024年第四季度研发费用中的股份支付费用为2440万美元 [15] 管理费用 - 2024年第四季度一般及行政费用为3240万美元，高于2023年第四季度的2900万美元，增长340万美元，主要与股份支付有关；2024年第四季度管理费用中的股份支付费用为1520万美元 [15] 净亏损 - 2024年第四季度净亏损为1.289亿美元，低于2023年第四季度的1.322亿美元 [15]