文章核心观点 临床阶段生物制药公司Disc Medicine公布2024年第四季度和全年财务业绩，并回顾近期项目和公司进展 公司在2024年取得多个里程碑，有望为患者带来潜在改变疾病进程和生活的治疗方法 公司财务状况良好，预计现有资金可支持运营至2028年 [1][2][9] 近期亮点和预期里程碑 Bitopertin（GlyTI抑制剂，血红素合成调节剂） - 计划2025年下半年通过加速审批途径提交比特泊汀治疗红细胞生成性原卟啉病（EPP）的新药申请（NDA），预计年中启动APOLLO上市后确证性试验 [5] - 2024年ASH年会上展示2期AURORA和BEACON研究的完整结果，表明PPIX显著降低与日晒时间、生活质量指标改善和光毒性反应减少相关 [6] - 与FDA进行积极的2期结束会议，为比特泊汀在EPP中的潜在加速批准提供了以原卟啉IX（PPIX）降低作为替代终点的途径 [6] DISC - 0974（抗血色素调节蛋白抗体，铁调素抑制） - 2024年ASH会议上展示DISC - 0974治疗骨髓纤维化（MF）贫血患者的1b期试验积极更新，预计2025年下半年获得正在进行的2期初始数据 [5] - 2024年ASN肾脏周会议上展示DISC - 0974治疗非透析依赖性慢性肾病（NDD - CKD）贫血患者正在进行的1b期研究初始队列的积极数据，预计该研究多剂量部分的初始数据在2025年下半年公布 [5] - 2024年ASH会议上展示DISC - 0974治疗慢性炎症性疾病（如IBD）贫血的临床前数据，显示其治疗潜力 [10] DISC - 3405（抗TMPRSS6抗体，铁调素诱导） - 展示DISC - 3405 1期试验的首次人体单次/多次给药（SAD/MAD）数据，证明其作用机制，计划2025年上半年启动真性红细胞增多症（PV）的2期研究 [5] - 展示DISC - 3405在镰状细胞病中的积极临床前数据，强调其通过限制铁提供治疗益处的潜力 [10] 公司财务状况 现金状况 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为4.899亿美元，较2023年12月31日的3.604亿美元增加，主要由于2024年6月的后续发行和11月的债务融资净收益 [9] - 2025年1月完成普通股和预融资认股权证的承销公开发行，总收益约2.59亿美元，预计净收益2.433亿美元，加上现有资金预计可支持运营至2028年 [9][10] 研发费用 - 2024年全年研发费用为9670万美元，高于2023年的6930万美元，主要因公司产品组合进展，包括比特泊汀的临床研究和药物制造、DISC - 0974和DISC - 3405项目的深入开发以及员工人数增加 [9] 销售、一般和行政费用 - 2024年全年销售、一般和行政费用为3300万美元，高于2023年的2190万美元，主要由于员工人数增加，包括建立支持潜在商业化的基础设施 [9] 净亏损 - 2024年全年净亏损为1.094亿美元，高于2023年的7640万美元，主要由于当前期间运营成本增加以支持产品线的持续推进 [9]