文章核心观点 临床阶段生物制药公司Disc Medicine公布2024年第四季度和全年财务业绩，并回顾近期项目和公司进展，公司在多个项目取得积极成果，有望为血液病患者带来创新疗法，且财务状况良好可支撑运营至2028年 [1][2][5] 各部分总结 公司概况 - 临床阶段生物制药公司，致力于为血液病患者发现、开发和商业化新疗法，构建创新治疗候选药物组合，针对红细胞生物学基本生物途径 [11] 公司高管观点 - 2024年是变革性一年，取得多个里程碑，有望为患者带来潜在改变疾病进程和生活的疗法，预计2025年年中启动APOLLO试验，下半年提交NDA，各临床项目呈现积极数据，增强对铁稳态组合资产治疗血液病潜力的信心 [2] 近期亮点和预期里程碑 - Bitopertin：计划2025年下半年通过加速批准途径提交EPP适应症NDA，年中启动APOLLO上市后验证性试验 [5] - DISC - 0974：2024年ASH会议公布MF贫血1b期试验积极更新，2025年下半年预计获得正在进行的2期初始数据；2024年ASN肾脏周公布NDD - CKD贫血1b期研究初始队列积极数据，2025年下半年预计获得多剂量部分初始数据 [5] - DISC - 3405：1期试验首次人体SAD/MAD数据证明机制，计划2025年上半年启动PV 2期研究 [5] - 财务状况：2024年底现金、现金等价物和有价证券达4.9亿美元，2025年1月公开发行净收益进一步增强资金实力，预计可支撑运营至2028年 [5] 项目进展详情 - Bitopertin：2024年ASH年会公布2期AURORA和BEACON研究完整结果，显示PPIX显著降低与多项改善相关；与FDA 2期结束会议积极，为EPP加速批准提供途径；与FDA C类会议就APOLLO试验设计达成监管一致，计划2025年下半年基于现有临床数据提交NDA [6] - DISC - 0974：MF贫血1b/2期研究呈现积极数据，显示广泛血液学活性；2024年12月启动2期部分；NDD - CKD贫血1b期研究初始队列数据显示单剂量后血液学活性；2024年ASH会议展示治疗慢性炎症性疾病贫血的临床前数据 [6] - DISC - 3405：健康志愿者1期SAD/MAD试验完整数据证明机制，支持每月一次给药方案；镰状细胞病临床前数据积极；计划2025年上半年启动PV 2期研究 [13] 公司融资情况 - 2025年1月完成普通股和预融资认股权证承销公开发行，总收益约2.59亿美元 - 2024年第四季度与Hercules Capital完成2亿美元非摊薄债务融资，初始提取3000万美元，后续根据条件可提取不同金额 [13] 2024年全年财务结果 - 现金状况：2024年12月31日现金、现金等价物和有价证券为4.899亿美元，较2023年增加，主要因2024年后续发行和债务融资净收益，预计现有资金和2025年1月公开发行净收益可支撑运营至2028年 [13] - 研发费用：2024年全年为9670万美元，高于2023年，主要因产品组合进展、临床试验和药物制造、项目推进及人员增加 [13] - 销售、一般和行政费用：2024年全年为3300万美元，高于2023年，主要因人员增加和建立支持潜在商业化的基础设施 [13] - 净亏损：2024年全年为1.094亿美元，高于2023年，主要因当期运营成本增加以支持管线推进 [13]