文章核心观点 Ocugen公司与美国FDA就OCU410ST的2/3期关键验证性临床试验达成一致 若结果积极可作为生物制品许可申请（BLA）提交的依据 有望为斯塔加特病患者带来治疗希望 [1][2] 分组1：公司进展 - 公司与FDA达成一致 将推进OCU410ST的2/3期关键验证性临床试验 若结果积极可作为BLA提交依据 [1] - 公司计划未来几个月启动关键验证性试验 并准备在2027年进行潜在的BLA提交 [2] - 与FDA合作建立的审批途径使OCU410ST的临床开发加速2 - 3年 并节省成本 [5] 分组2：产品信息 - OCU410ST利用AAV递送平台向视网膜递送RORA基因 基于NHR RORA调节与斯塔加特病相关的病理生理途径 [6] - OCU410ST在2023年和2024年分别获得FDA和EMA的孤儿药指定 [2] - OCU410ST安全性和耐受性良好 无严重不良事件 6个月随访时治疗眼病变增长慢52% 视觉功能有临床意义改善 [7] 分组3：临床试验 - 2/3期临床试验将随机选取51名受试者 34人接受OCU410ST注射 17人作为未治疗对照组 [4] - 临床试验主要终点是萎缩性病变大小变化 次要终点包括与未治疗对照组相比的最佳矫正视力和低亮度视力 [4] - BLA提交将使用一年期数据 [4] 分组4：疾病情况 - 斯塔加特病是一种遗传性眼病 导致视网膜变性和视力丧失 是最常见的遗传性黄斑变性形式 [8] - 该病通常在儿童或青少年时期发病 中央视力下降是其标志 周边视力通常保留 [9] - 美国和欧洲共有10万名患者受斯塔加特病影响 美国约有44000名患者 目前无治疗方法 [2][3] 分组5：公司介绍 - Ocugen是一家生物技术公司 专注于发现、开发和商业化改善全球患者健康的基因和细胞疗法、生物制品和疫苗 [10] - 公司突破性的修饰基因疗法平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病 并在传染病和骨科疾病领域开展研究 [10]