文章核心观点 - 因合作收入增加，Intellia Therapeutics第四季度业绩超预期，公司在基因编辑治疗研发上取得进展，但研发费用上升，公司有足够现金维持运营至2027年上半年 [1][9] 公司概况与近期重点 - 公司利用CRISPR/Cas9基因编辑技术开发遗传病治疗方法，领先项目NTLA - 2001和NTLA - 2002分别针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性和遗传性血管性水肿，其疗法采用专有脂质纳米颗粒递送系统，战略合作和强大专利组合增强其在基因编辑市场竞争力 [3] - 公司近期优先发展后期项目，停止早期项目，并计划在2025年裁员约27%以集中资源于核心业务 [4] 季度亮点与成果 - Q4公司NTLA - 2002在全球3期HAELO研究中开始给药，计划2025年底完成试验，2026年向FDA提交生物制品许可申请，目标2027年在美国上市，CEO称其有望成为遗传性血管性水肿的“功能性治愈”方法 [5] - NTLA - 2001的MAGNITUDE 3期试验入组速度超预期，单剂量治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性旨在终身降低TTR蛋白，初步研究结果显示平均血清TTR降低90% [6] - 本季度公司合作收入增至1290万美元，全年合作收入达5790万美元，高于2023年的3630万美元，与Regeneron等的合作增强了临床管线和收入 [7] - 因NTLA - 2001和NTLA - 2002进入更昂贵的后期试验，研发费用升至1.169亿美元，公司会根据收入情况谨慎管理这些费用 [8] 业绩数据 | 指标 | Q4 2024 | Q4 2024分析师预期 | Q4 2023 | 变化百分比 | | --- | --- | --- | --- | --- | | 每股收益 | -1.27美元 | -1.34美元 | -1.46美元 | 无 | | 收入 | 1290万美元 | 700万美元 | -190万美元 | 无 | | 研发费用 | 1.169亿美元 | 无 | 1.09亿美元 | 7.3% | | 净收益 | -1.289亿美元 | 无 | -1.322亿美元 | 无 | [2] 展望 - 公司未提供具体指引数据，截至12月31日有8.617亿美元现金，管理层预计足以维持运营至2027年上半年，正在进行的试验成功和获得治疗方法的监管批准将是关键里程碑 [9]