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Denali Therapeutics Reports Fourth Quarter and Full Year 2024 Financial Results and Business Highlights
DenaliDenali(US:DNLI) Globenewswire·2025-02-28 05:01

文章核心观点 公司在2024年投资组合取得显著进展,尤其酶转运载体(ETV)项目,其MPS II领先项目有望加速获批2025年将继续提升能力,为首款潜在产品tividenofusp alfa的推出做准备,同时优先拓展和加速ETV组合,目标是每年推进1 - 2个项目进入临床 [2] 分组1:2024年第四季度及近期项目更新 临床项目 - tividenofusp alfa用于治疗亨特综合征(MPS II):2025年2月公布1/2期研究主要分析结果及长期数据,显示关键生物标志物显著持续降低,听力、认知和适应行为持续改善,长期安全性结果表明该药物总体耐受性良好公司按计划将于2025年初根据加速审批途径提交生物制品许可申请(BLA),并准备于2025年底或2026年初在美国商业推出该药物还获得FDA突破性疗法认定公司正积极推进上市前活动,全球2/3期COMPASS研究持续招募患者,2025年1月扩大神经元病患者(A组)目标招募人数至42人 [3][4][6] - DNL126用于治疗桑菲利波综合征A型(MPS IIIA):1/2期初步积极结果证明概念验证,公司计划与FDA沟通以确定加速审批途径该研究持续招募患者该药物已获FDA孤儿病认定、快速通道资格,并入选FDA支持罕见病治疗临床试验(START)计划 [7][8] - TAK - 594/DNL593用于治疗GRN相关额颞叶痴呆:1/2期研究持续对参与者给药 [9] - DNL343用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS):2025年1月公布HEALEY ALS平台试验未达到主要终点,预计2025年晚些时候进行进一步分析 [10] - BIIB122/DNL151用于治疗帕金森病(PD):公司与百健联合开发,百健主导全球2b期LUMA研究,预计2025年完成约640名参与者招募公司开展2a期BEACON研究,2024年12月开始给药 [11][12] IND启用阶段项目 - 公司通过在ETV、OTV和ATV领域并行投资,构建广泛治疗候选药物组合,预计2025年起未来三年每年推进1 - 2个项目进入临床相关项目包括DNL921、DNL952、DNL111、DNL622、DNL628、DNL422等 [13][14][19] 分组2:2025年运营费用指引 - 截至2024年12月31日,公司现金、现金等价物和有价证券约为11.9亿美元预计2025年现金运营费用较2024年增加约10% - 15% [15] 分组3:2024年第四季度和全年财务结果 - 2024年第四季度和全年净亏损分别为1.148亿美元和4.228亿美元,2023年同期分别为1.195亿美元和1.452亿美元 [17] - 2024年第四季度和全年均无合作收入,2023年全年合作收入为3.305亿美元,2024年较2023年减少3.305亿美元,主要因百健行使许可选择权及赛诺菲和武田合作协议收入减少 [18] - 2024年第四季度和全年研发总费用分别为9980万美元和3.964亿美元,2023年同期分别为1.078亿美元和4.239亿美元,减少主要归因于人员相关费用、其他研发费用及小分子项目和外部费用减少 [21] - 2024年第四季度和全年一般及行政费用分别为3010万美元和1.054亿美元,2023年同期分别为2480万美元和1.034亿美元,增加主要因计划2025年初提交tividenofusp alfa的BLA及为商业推出做准备 [22] 分组4:即将参加的投资者会议 - 公司将参加TD Cowen第45届年度医疗保健会议(3月3 - 5日)、Leerink Partners全球医疗保健会议(3月9 - 12日)、Jefferies Biotech on the Beach(3月11 - 12日)、UBS虚拟中枢神经系统日2025(3月17日)、Stifel中枢神经系统日2025(3月18 - 19日) [20] 分组5:公司简介 - 公司是一家生物制药公司,致力于开发能穿越血脑屏障的产品候选药物组合,用于治疗神经退行性疾病和溶酶体贮积症公司通过严格评估基因验证靶点、设计血脑屏障递送方式及利用生物标志物指导开发 [23]