文章核心观点 - 公司公布KINECT - PRO™ 4期研究的顶线数据，显示INGREZZA®（valbenazine）胶囊对迟发性运动障碍（TD）患者的身体、社交和情感影响有临床意义且持续的效果，无论TD严重程度或潜在精神疾病状况如何 [1] 研究相关 研究目的 - 主要评估INGREZZA治疗期间患者报告的TD身体和社会情感影响变化，以及个人工作、家庭、社交生活和整体健康幸福感的变化；次要评估临床医生和患者报告的TD严重程度变化 [3] 研究设计 - 为开放标签研究，旨在评估INGREZZA在反映现实临床实践的TD患者群体中的患者报告结果；参与者至少有轻度TD，有临床诊断的精神疾病；研究包括4周筛选期、24周治疗期和2周安全随访期，治疗期首4周每日一次服用40mg INGREZZA，之后根据个体需求灵活调整剂量 [5] 研究对象 - 59名患者参与研究，接受每日一次40mg、60mg或80mg的INGREZZA治疗长达24周，52名患者完成第24周访视；TD严重程度（轻度与中度/重度）和潜在精神疾病亚组（精神分裂症或分裂情感性障碍与双相情感障碍或重度抑郁症）的患者数量相当 [2] 研究结果 - 所有三项患者报告结果指标均有显著且持续改善，最早在4周、最低剂量（40mg）时就有改善；AIMS评分显示不自主运动持续减少，无论TD严重程度或潜在精神疾病状况如何；治疗的安全性和耐受性与INGREZZA已知情况一致，未发现新问题 [4] 疾病相关 迟发性运动障碍（TD） - 是一种运动障碍，特征为面部、躯干和/或其他身体部位的不自主、异常和重复性运动，与服用某些精神健康药物和胃肠道药物有关；症状可能严重且持久不可逆，估计影响美国至少80万成年人 [7] 迟发性运动障碍影响量表（TDIS） - 是一种新颖的、经过心理测量验证的TD患者报告结果测量工具，由公司从INGREZZA治疗TD的定性研究和3期试验中开发；由11个问题组成，评估6个领域，能让TD患者对症状影响进行评分，提供更全面的病情评估 [6] 药物相关 INGREZZA®（valbenazine）胶囊 - 是一种选择性囊泡单胺转运体2（VMAT2）抑制剂，获美国食品药品监督管理局批准用于治疗成人迟发性运动障碍和与亨廷顿病（HD）相关的舞蹈病；从第一天起提供治疗剂量，无需滴定；每日一次一粒胶囊，可与大多数稳定的精神健康疗法一起服用；有SPRINKLE剂型，适用于吞咽困难者；批准使用的剂量为40mg、60mg和80mg胶囊 [8][10] 作用机制 - 选择性抑制VMAT2，对其他受体无明显结合亲和力；虽具体作用方式不完全清楚，但认为可减少额外的多巴胺信号传导，从而减少不自主运动 [9] 公司相关 - 是一家领先的以神经科学为重点的生物制药公司，致力于为神经、神经内分泌和神经精神疾病患者开发治疗方法；公司产品组合包括FDA批准的治疗TD、HD相关舞蹈病等疾病的药物，还有多个处于临床开发中后期的化合物 [21]