文章核心观点 - 艾伯维宣布欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）对乌帕替尼用于治疗成人巨细胞动脉炎（GCA）给出积极意见 最终欧盟委员会决定预计在2025年上半年作出 若获批乌帕替尼将成为首个也是唯一用于GCA成人患者的口服先进疗法 [1] 关于巨细胞动脉炎（GCA） - GCA又称颞动脉炎 是大中型动脉的自身免疫性疾病 特征为三层血管壁的肉芽肿性炎症 可导致头痛、颌痛、视力改变或丧失等症状 是西方国家影响成人最常见的血管炎 [4] - 50岁以上白人女性 尤其是70至80岁女性患GCA风险最高 男性患GCA虽较少但更易出现眼部症状 [4] 关于SELECT - GCA试验 - 这是一项3期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究 旨在评估乌帕替尼治疗428例GCA患者的安全性和有效性 研究分两个阶段 [5] - 第一阶段评估乌帕替尼联合26周皮质类固醇逐渐减量方案与安慰剂联合52周皮质类固醇逐渐减量方案的疗效 并评估安全性和耐受性 第二阶段将评估继续或停用乌帕替尼对维持缓解的安全性和有效性 [5][6] - 该试验关键结果显示 主要终点持续缓解和关键次要终点包括减少疾病发作、降低累积类固醇暴露和完全缓解均达到 [5] 关于乌帕替尼（RINVOQ®） - 由艾伯维科学家发现和开发 是一种选择性可逆JAK抑制剂 正在多项免疫介导的炎症性疾病中进行研究 [7] - 已在欧盟获批用于治疗成人放射学轴性脊柱关节炎、非放射学轴性脊柱关节炎、银屑病关节炎、类风湿关节炎、溃疡性结肠炎、克罗恩病以及成人和青少年特应性皮炎 但用于GCA目前在欧盟尚未获批 [2] - 正在进行3期临床试验的疾病包括斑秃、巨细胞动脉炎、化脓性汗腺炎、高安动脉炎、系统性红斑狼疮和白癜风 [7] 欧盟RINVOQ®（乌帕替尼）适应症 - 用于治疗对一种或多种改善病情抗风湿药（DMARDs）反应不足或不耐受的中度至重度活动性类风湿关节炎成年患者 可单药或与甲氨蝶呤联用 [8] - 用于治疗对一种或多种DMARDs反应不足或不耐受的活动性银屑病关节炎成年患者 可单药或与甲氨蝶呤联用 [9] - 用于治疗有客观炎症体征（如C反应蛋白升高和/或磁共振成像显示）、对非甾体抗炎药反应不足的活动性非放射学轴性脊柱关节炎成年患者 以及对常规治疗反应不足的活动性强直性脊柱炎成年患者 [10] - 用于治疗适合全身治疗的12岁及以上成人和青少年中度至重度特应性皮炎 [11] - 用于治疗对常规治疗或生物制剂反应不足、失去反应或不耐受的中度至重度活动性溃疡性结肠炎成年患者 [12] - 用于治疗对常规治疗或生物制剂反应不足、失去反应或不耐受的中度至重度活动性克罗恩病成年患者 [13] 关于艾伯维 - 20多年来一直致力于改善风湿性疾病患者的治疗 致力于发现和提供变革性疗法 追求前沿科学以帮助更多患者实现治疗目标 [38] - 使命是发现和提供创新药物和解决方案 解决当前严重健康问题并应对未来医疗挑战 在免疫学、肿瘤学、神经科学和眼科护理等关键治疗领域以及艾尔建美学产品和服务组合方面努力产生显著影响 [39]