文章核心观点 公司在2024年和2025年第一季度取得显著进展，完成EFX的2b期研究并推进3期SYNCHRONY计划，2b期SYMMETRY研究初步结果显示EFX对改善晚期MASH患者结局有潜力，公司致力于将其作为潜在治疗突破，同时公布2024年第四季度和全年财务结果 [2]。 各部分总结 Phase 2b SYMMETRY Study Update - 2025年1月报告2b期SYMMETRY研究初步结果，显示96周治疗后50mg EFX组有39%（p=0.009）患者纤维化改善≥1阶段且MASH未恶化，ITT分析中29%（p=0.031）患者有此改善，非基线服用GLP - 1亚组中45%患者肝硬化逆转且MASH未恶化 [6]。 - 50mg EFX组肝脏硬度相对降低24%（p<0.05），平均降低7.3 kPa（p<0.001），70%患者肝脏硬度相对降低至少25%（p=0.017） [6]。 Phase 3 SYNCHRONY Program Update - SYNCHRONY Outcomes研究在2025年1月底报告肝硬化逆转结果后筛选水平提高，患者每周注射50mg EFX或安慰剂，队列1主要组织学终点是96周治疗后纤维化改善≥1阶段且脂肪性肝炎未恶化的患者比例，所有患者主要临床结局终点是随机分组到首次发生指定临床事件的时间 [7]。 - SYNCHRONY Histology研究按计划将于2027年上半年报告52周主要组织学终点结果，患者每周注射EFX 28mg、EFX 50mg或安慰剂，队列1主要组织学终点是52周治疗后纤维化改善≥1阶段且MASH缓解的患者比例，所有患者将评估长达240周的长期临床结局 [10]。 - SYNCHRONY Real - World研究2025年1月完成双盲部分入组，评估601例F1 - F4期MASH和MASLD患者EFX安全性和耐受性，初步 topline结果预计2026年上半年报告 [10]。 New Week 96 Analyses of the Phase 2b HARMONY Study - 2024年第四季度公司在会议上展示2b期HARMONY研究新分析，96周治疗后EFX 50mg组超40%参与者肝脏纤维化有改善，30%参与者MASH相关疾病近乎完全逆转，安慰剂组均为0% [10]。 Full Year and Fourth Quarter 2024 Financial Results - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和短期及长期有价证券为7.978亿美元，2025年1月30日完成普通股后续发行，筹集4.025亿美元，公司认为资金足以支持运营至2028年 [8]。 - 2024年第四季度和全年研发费用分别为6930万美元和2.475亿美元，高于2023年同期的5340万美元和1.418亿美元；一般及行政费用分别为870万美元和3790万美元，高于2023年同期的850万美元和3110万美元；总运营费用分别为7800万美元和2.854亿美元，高于2023年同期的6190万美元和1.729亿美元 [10]。 About EFX - EFX是公司针对MASH的领先候选产品，正在进行三项3期研究，在多项2期研究中显示出逆转纤维化、缓解MASH、降低纤维化和肝损伤非侵入性标志物、改善胰岛素敏感性和脂蛋白谱的作用，有望解决各阶段MASH复杂多系统疾病状态 [11]。 About MASH - MASH是MASLD的严重形式，估计影响1700万美国人，约20%患者会发展为肝硬化，目前无获批治疗方法，是美国和欧洲肝移植和肝癌增长最快的原因 [12]。 About Akero Therapeutics - 公司是临床阶段公司，致力于为严重代谢疾病患者开发变革性治疗方法，其领先候选产品EFX正在进行三项3期临床研究，3期SYNCHRONY计划基于两项2b期临床试验结果 [13]。