文章核心观点 Apellis制药公司公布2024年第四季度和全年财务业绩及业务亮点 凭借两款潜在重磅产品、有前景的产品线和强大财务基础 有望在2025年及以后持续增长 [1][2] 第四季度和全年业务亮点及即将到来的里程碑 改变与年龄相关黄斑变性继发的地理萎缩（GA）的治疗 - SYFOVRE 2024年第四季度和全年美国净产品收入分别为1.678亿美元和6.119亿美元 第四季度向医生诊所交付约9.4万剂 自推出至2024年12月估计已注射超51万剂 [5] - 2025年2月会议上展示GALE扩展研究48个月数据 表明早期使用SYFOVRE可使非黄斑下患者视网膜组织保存约1.5个视盘区域 [5] - 获得澳大利亚治疗用品管理局（TGA）批准 用于每隔一个月治疗有完整中央凹且中央视力受GA病变生长威胁的成年GA患者 [5] - 预计2025年第二季度启动APL - 3007 + SYFOVRE的2期多剂量研究 [5] 最大化EMPAVELI在罕见病中的影响 - EMPAVELI 2024年第四季度和全年美国净产品收入分别为2340万美元和9810万美元 患者持续高依从率达97% [5] - 基于6个月的3期VALIANT积极结果 提交EMPAVELI用于C3G和原发性IC - MPGN的补充新药申请（sNDA） 若获批 预计2025年下半年在美国推出 [4][5] - Sobi的Aspaveli（pegcetacoplan）适应症扩展申请获欧洲药品管理局验证 [5] - 预计2025年下半年启动两项EMPAVELI分别针对局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）和移植物延迟功能（DGF）的3期试验 [4][12] 推进创新产品线 利用补体专业知识 - 推进使用Beam Therapeutics基因编辑技术进行一次性新生儿Fc受体（FcRn）治疗的临床前研究 [6] 组织更新 - David Acheson担任商业执行副总裁 Keli Walbert被任命为公司董事会成员 [13] 2024年第四季度和全年财务结果 总收入 - 2024年第四季度总收入2.125亿美元 包括SYFOVRE净产品收入1.678亿美元、EMPAVELI净产品收入2340万美元和许可及其他收入2140万美元 [13] - 2023年第四季度总收入1.464亿美元 2024年全年总收入7.814亿美元 2023年全年总收入3.966亿美元 [13] 销售成本 - 2024年第四季度销售成本4090万美元 2023年第四季度为1990万美元 2024年全年销售成本1.177亿美元 2023年全年为5850万美元 [13] 研发费用 - 2024年第四季度研发费用7640万美元 2023年第四季度为6930万美元 2024年全年研发费用3.276亿美元 2023年全年为3.544亿美元 [13] 销售、一般和行政（SG&A）费用 - 2024年第四季度SG&A费用1.215亿美元 2023年第四季度为1.417亿美元 2024年全年G&A费用5.011亿美元 2023年全年为5.008亿美元 [11] 净亏损 - 2024年第四季度净亏损3640万美元 全年净亏损1.979亿美元 2023年同期分别为8850万美元和5.286亿美元 [14] 现金 - 截至2024年12月31日 公司现金及现金等价物4.113亿美元 2023年同期为3.512亿美元 预计现金和预期产品收入足以支持运营至盈利 [4][15] 公司产品介绍 SYFOVRE（pegcetacoplan注射剂） - 是首个获批用于地理萎缩（GA）的疗法 靶向C3 旨在全面控制补体级联反应 已在美国和澳大利亚获批 [17] EMPAVELI/Aspaveli（pegcetacoplan） - 是一种靶向C3疗法 用于调节补体级联反应过度激活 已在美国、欧盟等国家获批用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH） 还在研究用于其他罕见病 [18] 资产负债表 - 截至2024年12月31日 公司总资产8.85051亿美元 总负债6.56512亿美元 股东权益2.28539亿美元 [44] 运营和综合损失表 - 2024年第四季度净亏损3635.3万美元 全年净亏损1.97878亿美元 2023年同期分别为8857.6万美元和5.28628亿美元 [47]